Esteban Bullrich celebró la recomendación de asesores de la FDA para un nuevo tratamiento contra la ELA

Expertos médicos asesores de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estados Unidos recomendaron la semana pasada la aprobación de una nueva medicación contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

También a la distancia, el ex senador Esteban Bullrich, quien padece de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y se encuentra internado en el Hospital Austral por una dificultad respiratoria, celebró esta iniciativa mediante un tuit. “Esta semana un comité asesor de la FDA dio una luz de esperanza al respaldar un nuevo tratamiento que podría retrasar el curso de la Esclerosis Lateral Amiotrófica”, escribió Bullrich, junto al artículo periodístico en el Wall Street Journal con la noticia. La FDA se reunirá el 29 de septiembre para ver si aprueba el medicamento en EEUU.

Se trata del fármaco AMX0035, conocido como el medicamento Albrioza, aprobado hace pocas semanas en Canadá. Es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

El pasado 13 de junio Canadá aprobó este nuevo tratamiento contra la ELA, lo que generó la esperanza en miles de pacientes. Uno de ellos fue Bullrich, quien de inmediato adelantó a través de un hijo de Twitter que le pediría a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) que apruebe el AMX 0035, la nueva droga ante la cual, la FDA de Estados Unidos, daría su visto bueno en septiembre próximo.

“Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la ANMAT que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados unidos, Unión Europea y Japón). Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia. Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos. Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país”, había escrito Bullrich semanas atrás.

Luego la ANMAT publicó un comunicado en el que se manifestó específicamente respecto a esta medicación y al procedimiento para poder aprobarlo al aclarar que “actualmente ningún laboratorio ha presentado información para su evaluación ante la ANMAT”.

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de Fase II, con Fase III en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad del sistema nervioso, que debilita los músculos en forma progresiva y afecta drásticamente las funciones físicas. La padecen 5 de cada 10.000 habitantes, pero, además, tiene una expectativa de vida que está entre los 3 y 5 años a partir del diagnóstico.

Esta patología progresiva del sistema nervioso afecta las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal, y causa la pérdida del control muscular. Se desconocen las causas que la originan y por el momento no tiene cura. En algunos casos excepcionales la enfermedad puede llegar a detenerse como en el del astrofísico Stephen Hawking, quien sobrevivió con ELA durante varias décadas.

Los científicos no entienden completamente qué causa la enfermedad y solo hay dos tratamientos aprobados. Ninguno de los dos ha demostrado prolongar la vida y retrasar el deterioro funcional. Pero este nuevo tratamiento logró ambas cosas en un pequeño ensayo de fase 2. Los pacientes tratados con el fármaco vivieron en promedio de 4,8 a 11 meses más que los que no lo recibieron y experimentaron un declive funcional un 25 % más lento durante 24 semanas.

Sin embargo, un comité asesor de la FDA en marzo votó 6-4 en contra de aprobar el medicamento. Muchos miembros querían esperar los resultados del ensayo de Fase 3 de Amylyx, que probablemente no estará completo hasta fines del próximo año o principios de 2024. Les preocupaba que aprobar el medicamento les daría a los pacientes falsas esperanzas si los resultados de la Fase 3 resultaran menos beneficiosos. Mark Weston, el representante de pacientes del panel, que votó a favor del fármaco en ambas ocasiones, dijo que estaba “decepcionado” por la falta de datos persuasivos, pero señaló la necesidad insatisfecha de mejores tratamientos para la enfermedad.

El doctor Kenneth Fischbeck, neurólogo de los Institutos Nacionales de Salud, dijo que el nuevo análisis de la compañía no contenía datos nuevos. “Para mí, no ha alcanzado el nivel de evidencia sustancial de efectividad que necesitamos para aprobarlo”, dijo y por eso votó por el no. Pero el medicamento se considera seguro, y la agencia ha estado bajo una intensa presión por parte de pacientes y médicos de ELA que dicen que el tratamiento es prometedor para una enfermedad mortal que generalmente causa un rápido deterioro y la muerte.

La FDA se ha enfrentado a la presión de los grupos de defensa para que apruebe el medicamento rápidamente, citando una importante “necesidad médica no satisfecha”. Hay un puñado de medicamentos aprobados por la agencia para la enfermedad y sus síntomas. Y solo se ha demostrado que uno prolonga la vida de los pacientes en unos tres meses.

La votación de la semana pasada se produjo después de un momento dramático con Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia de la FDA, quien enfatizó que la agencia puede usar una amplia flexibilidad para aprobar medicamentos para enfermedades como la ELA que carecen de tratamientos efectivos. Dunn también señaló que la gran prueba que está realizando el fabricante se completará a fines del próximo año o principios de 2024. Se espera que ese ensayo muestre definitivamente si el medicamento funciona.

El compromiso de Amylyx y sus nuevos análisis convencieron a algunos miembros del panel de cambiar sus votos a partir de marzo. Liana G. Apostolova, neuróloga de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, dijo que los nuevos análisis la dejaron “ligera a moderadamente” convencida de que el fármaco alarga la vida al menos varios meses. “Privar a los pacientes con ELA de un medicamento que podría funcionar no es algo con lo que me sienta muy cómoda”, afirmó.

Vance Burghard dijo que le diagnosticaron ELA en 2017 y pronto necesitó ayuda para subirse los pantalones. A través de un ensayo clínico, ha estado tomando AMX0035 durante tres años, algo que él llamó “un cambio de vida”. Otro paciente llamado Gregory Canter se inscribió en el ensayo Amylyx de seis meses. Él cree que recibió el placebo, pero como participante del ensayo se le ofreció el medicamento después de que terminó el ensayo, como parte de lo que se llama un estudio de etiqueta abierta. Canter dijo que la droga ha estabilizado su respiración y lo ha ayudado de otras maneras. “Todavía estoy vivo, vivo de forma independiente y la progresión de mi enfermedad ha disminuido notablemente”, afirmó.

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