Cáncer de páncreas: cómo actúa el fármaco experimental que duplicó la supervivencia en uno de los tumores más mortales

Una píldora tomada una vez al día duplicó el tiempo de supervivencia en pacientes con cáncer de páncreas metastásico, el tumor con menor tasa de supervivencia del mundo, según los resultados de un ensayo de fase III con 500 pacientes presentados ayer en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) en Chicago.

Los hallazgos del estudio internacional codirigido por la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA) fueron publicados el domingo en The New England Journal of Medicine.

Como anticipó Infobae, el fármaco experimental daraxonrasib, desarrollado por Revolution Medicines, extendió la vida mediana de 6,7 a 13,2 meses frente a la quimioterapia estándar y redujo el riesgo de muerte en un 60%, en lo que especialistas de todo el mundo calificaron como el mayor avance en el tratamiento de esta enfermedad en décadas.

El medicamento, que se toma por vía oral una vez al día, actúa bloqueando la mutación KRAS, presente en más del 90% de estos tumores, lo que interrumpe el crecimiento incontrolado de las células cancerosas. El avance supone una nueva esperanza para enfermos y familiares que hasta ahora solo contaban con opciones limitadas.

Para entender el peso del anuncio, basta con un número: la tasa de supervivencia a cinco años del cáncer de páncreas en estadio 4 es del 3%, según la Organización Mundial de la Salud (OMS). La mitad de los pacientes diagnosticados muere en los tres meses siguientes. No es un cáncer que dé tiempo ni opciones.

Una pastilla que bloquea el motor del tumor

El cáncer de páncreas tiene un rasgo que lo hace especialmente difícil de tratar: más del 90% de los tumores está impulsado por mutaciones en el gen KRAS, parte de la familia de proteínas RAS que regula el crecimiento celular.

Cuando ese gen muta, la célula queda atrapada en un estado de crecimiento permanente, sin frenos. Durante décadas, los científicos intentaron atacar esa proteína sin éxito. Por eso se la conocía en oncología como el “Santo Grial”: todos la buscaban, nadie podía alcanzarla.

Daraxonrasib —desarrollado por la biotecnológica Revolution Medicines y conocido también como RMC-6236— es el primer inhibidor oral de la vía RAS(ON) diseñado para bloquear múltiples subtipos de esa mutación a la vez: G12, G13 y Q61, las variantes que dominan el cáncer pancreático.

A diferencia de terapias anteriores que apuntaban a un solo subtipo, este fármaco cubre la mayor parte del espectro de mutaciones.

“Durante años hemos logrado avances graduales en el tratamiento del cáncer de páncreas”, dijo el doctor Zev Wainberg, profesor de medicina e investigador del Centro Oncológico Integral Jonsson de UCLA Health y coautor principal del estudio.

“Ahora, por primera vez, hemos demostrado que la inhibición dirigida de RAS mediante un inhibidor oral está cambiando el panorama de esta terrible enfermedad. Ver esta magnitud de beneficio en un ensayo aleatorizado de fase III es muy alentador para todos los pacientes con cáncer de páncreas avanzado y representa un cambio de paradigma para una enfermedad mortal”, dijo Wainberg en un comunicado de UCLA Health.

Qué mostró el ensayo con 500 pacientes en seis países

El estudio incluyó a 500 pacientes con cáncer de páncreas metastásico que ya habían recibido un tratamiento previo, reclutados en 60 centros clínicos de seis países. De manera aleatoria, 248 recibieron daraxonrasib por vía oral una vez al día y 252 continuaron con quimioterapia a elección de su médico. Alrededor del 92% de los participantes presentaba mutaciones RAS G12.

Además de la supervivencia global, el ensayo midió cuánto tardaba el tumor en volver a crecer. En el grupo con daraxonrasib, ese tiempo fue de 7,2 meses, el doble que los 3,6 meses registrados con quimioterapia. La proporción de pacientes que logró una reducción objetiva del tumor fue del 33% con el nuevo fármaco, frente al 11% con el tratamiento convencional.

Wainberg señaló que “el beneficio pareció generalmente consistente en distintos grupos de pacientes y tipos de mutaciones”, y sostuvo que “bloquear la señalización activa de RAS se convertirá en una estrategia importante de tratamiento para el cáncer de páncreas”.

La doctora Julie Gralow, directora médica de ASCO, puso en perspectiva el significado del hallazgo en declaraciones al diario británico The Telegraph: “El 90% del cáncer de páncreas presenta una mutación RAS y hasta ahora no hemos podido combatirla con un fármaco".

Menos efectos secundarios que la quimioterapia

Uno de los datos que más destacaron los especialistas fue el perfil de tolerancia del fármaco. Los pacientes que recibieron daraxonrasib experimentaron efectos adversos con menor frecuencia que los del grupo de quimioterapia, y también registraron una progresión más lenta del dolor y una mejor preservación de la calidad de vida.

Entre los efectos secundarios más frecuentes del nuevo fármaco se reportaron sarpullido, diarrea, náuseas, vómitos y llagas en la boca, todos manejables con monitoreo y tratamiento de apoyo. Revolution Medicines describió el perfil de seguridad como manejable y no identificó nuevas señales de alarma durante el ensayo.

La revolución de RAS y el camino hacia la aprobación

Los resultados generaron reacciones contundentes en el congreso. La doctora Rachna Shroff, especialista de la Universidad de Arizona, declaró a The Guardian: “La revolución de RAS está aquí, y este estudio demuestra que atacar a KRAS en el cáncer de páncreas es viable y efectivo”. Samuel Godfrey, de Cancer Research UK, sostuvo ante el mismo medio que “un tratamiento capaz de semejante impacto sería inédito”.

Tal como Infobae informó en abril de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ya había otorgado a daraxonrasib la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy), un mecanismo que acelera el proceso de evaluación. Revolution Medicines prevé presentar la solicitud de autorización formal tras la publicación de los datos completos del ensayo RASolute 302.

El coautor principal del estudio fue el doctor Brian Wolpin, del Dana-Farber Cancer Institute, junto a la doctora Eileen O’Reily, del Memorial Sloan Kettering. El trabajo fue financiado por Revolution Medicines.

Qué viene ahora: otros cánceres y acceso al tratamiento

El alcance potencial de daraxonrasib no se limita al páncreas. Revolution Medicines también estudia su aplicación en otros tumores con mutaciones RAS, como el cáncer de pulmón de células no pequeñas y el colorrectal, que presentan altas tasas de estas alteraciones genéticas.

Los próximos pasos incluyen completar los estudios en curso, evaluar la seguridad a largo plazo y garantizar el acceso equitativo al tratamiento a nivel internacional, según advirtieron organizaciones médicas y filantrópicas presentes en el congreso.