LUNES, 24 de marzo de 2025 (HealthDay News) -- La mejor evidencia hasta ahora de que los medicamentos de vanguardia para la enfermedad de Alzheimer podrían efectivamente prevenir la enfermedad cerebral degenerativa ha surgido de un estudio a pequeña escala.
Un fármaco experimental que elimina la beta amiloide del cerebro redujo el riesgo de desarrollar Alzheimer en un 50 por ciento entre un grupo de 22 personas con mutaciones genéticas que casi garantizan que eventualmente desarrollarían la enfermedad cerebral, informaron los investigadores en la edición del 19 de marzo de la revista The Lancet Neurology.
El medicamento, gantenerumab, fue abandonado por sus desarrolladores, pero los medicamentos anti-amiloide posteriores lecanemab (Leqembi) y donanemab (Kisunla) han recibido desde entonces la aprobación del gobierno federal y se están utilizando para tratar el Alzheimer temprano.
"Todos los participantes en este estudio estaban destinados a desarrollar la enfermedad de Alzheimer y algunos de ellos aún no lo han hecho", dijo el autor principal, el Dr. Randall Bateman, profesor de neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, en St. Louis, sobre el estudio de gantenerumab.
"Todavía no sabemos cuánto tiempo permanecerán sin síntomas, tal vez unos años o tal vez décadas", continuó Bateman. "Con el fin de darles la mejor oportunidad de mantenerse cognitivamente normales, hemos continuado el tratamiento con otro anticuerpo anti-amiloide con la esperanza de que nunca desarrollen síntomas en absoluto".
"Lo que sí sabemos es que es posible al menos retrasar el inicio de los síntomas de la enfermedad de Alzheimer y dar a las personas más años de vida saludable", concluyó.
Todos estos medicamentos se desarrollaron sobre la base de lo que se llama la "hipótesis amiloide" de la enfermedad de Alzheimer, que sostiene que la enfermedad es causada, al menos en parte, por proteínas pegajosas y tóxicas llamadas beta amiloide que se acumulan en el cerebro.
En este estudio, Bateman y sus colaboradores evaluaron el fármaco antiamiloide gantenerumab entre 73 personas portadoras de mutaciones genéticas que las hacen presas del Alzheimer en la mediana edad.
Los 22 pacientes destacados en el nuevo artículo no tenían problemas cognitivos al inicio del estudio, y fueron los que recibieron gantenerumab durante más tiempo, apuntaron los investigadores.
Cuando el ensayo concluyó en 2020, los investigadores informaron que gantenerumab había reducido los niveles de amiloide en el cerebro del paciente, pero la eficacia del fármaco para prevenir el Alzheimer no fue concluyente.
A pesar de las investigaciones en curso, los fabricantes de gantenerumab, Roche y Genentech, suspendieron el desarrollo del fármaco en noviembre de 2022, dado que los ensayos clínicos no habían demostrado ningún beneficio para evitar el deterioro cognitivo.
Pero los investigadores siguieron siguiendo a los pacientes inicialmente sanos tratados con gantenerumab, que para entonces habían recibido el fármaco durante ocho años en promedio.
Eventualmente, encontraron un fuerte efecto en este grupo tratado por más tiempo, con el medicamento reduciendo el riesgo de desarrollar síntomas de Alzheimer a la mitad.
"Ahora soy muy optimista, ya que esta podría ser la primera evidencia clínica de lo que se convertirá en prevención para las personas en riesgo de enfermedad de Alzheimer", dijo Bateman. "Un día pronto, podríamos estar retrasando la aparición de la enfermedad de Alzheimer para millones de personas".
Los medicamentos antiamiloides son caros y no están exentos de riesgos. Pueden causar inflamación del cerebro, y en este pequeño grupo de gantenerumab, las tasas de este efecto secundario fueron un tercio más altas que en el ensayo clínico original, un 30 % frente a un 19 %.
Pero estos resultados muestran que algún día se podría demostrar que los medicamentos antiamiloides son efectivos como medicamentos preventivos para la enfermedad de Alzheimer, en lugar de tratamientos administrados una vez que alguien tiene el trastorno, dijeron los investigadores.
"Estos emocionantes hallazgos preliminares insinúan muy claramente el papel potencial de reducir la beta amiloide en la prevención de la enfermedad de Alzheimer", concluyó en un comunicado de prensa María Carrillo, directora científica de la Asociación del Alzheimer.
Más información
La Alzheimer's Association ofrece más información sobre los tratamientos para la enfermedad de Alzheimer.
FUENTE: Universidad de Washington en St. Louis, comunicado de prensa, 19 de marzo de 2025
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