Cómo es el nuevo tratamiento destinado a pacientes con un tipo de leucemia mieloide crónica

Cada año, se diagnostican 440.000 casos de leucemia en el mundo y causa la muerte de 310.000 personas, según datos del Instituto de Investigación del Cáncer en los Estados Unidos (CRI, por sus siglas en inglés). En Argentina, se detectan más de 3200 casos de leucemia de forma anual, de acuerdo al último relevamiento realizado por el Instituto Nacional del Cáncer. De esta cifra, la leucemia mieloide crónica representa entre el 15 y 20 por ciento, lo que se traduce en una media de entre 500 y 600 nuevos diagnósticos anuales.

La leucemia es un tipo cáncer que se origina cuando las células productoras de la sangre en la médula ósea mutan para convertirse en una célula leucémica. Al realizar este paso, ya no madura de la manera en la que debería. “Hay cuatro tipos principales de leucemia, cada uno designado en base a la velocidad a la que la enfermedad se desarrolla y empeora, así como al tipo de células sanguíneas afectadas”, según resaltan desde el CRI.

En el caso de la leucemia mieloide crónica (LMC), también conocida como leucemia mielógena o mieloblástica crónica, se desarrolla cuando la mutación tiene lugar en la célula madre hematopoyética. Se la denomina “crónica” debido a que su progresión suele darse lentamente. Tiene una incidencia de 1-2 casos cada 100.000 personas y aunque se puede presentar en cualquier grupo etario, la mediana de edad para el comienzo de la enfermedad es de 67 años, siendo que constituye el 15% de las leucemias en pacientes adultos.

Ante esta realidad, se desarrolló un nuevo tratamiento para pacientes con leucemia mieloide crónica resistentes o intolerantes a otras terapias. Denominado en la Argentina como Asciminib, esta innovadora terapia cuenta con un novedoso mecanismo de acción y está indicada para pacientes que no respondieron o presentaron toxicidad a otras terapéuticas ya disponibles.

“La leucemia mieloide crónica es una enfermedad que se origina por un desorden en la médula ósea que produce un aumento de glóbulos blancos anormales. En algunos casos, también afecta otras células u órganos manifestándose como cansancio secundario a la disminución de glóbulos rojos (anemia), sangrados o hematomas por alteración de las plaquetas, disconfort abdominal consecuencia del aumento del bazo y pérdida de peso”, señaló la doctora Carolina Pavlovsky (MN 93.882), médica hematóloga, jefa de Investigación en FUNDALEU.

En ese sentido, la especialista explicó que el responsable de que la enfermedad se desencadene es “un cromosoma anormal llamado cromosoma Filadelfia que se forma por cambios en el cromosoma 9 y el 22 y gatilla todo este desorden. Todos estos cambios se pueden detectar en un análisis de laboratorio de rutina”.

Según se desprende de las guías de tratamiento publicadas recientemente por la Sociedad Argentina de Hematología, en la actualidad existen “cuatro Inhibidores de Tirosina Kinasa (ITKs) aprobados como tratamiento de primera línea para pacientes con leucemia mieloide crónica”. Y la elección de cada fármaco está vinculada al “objetivo del tratamiento, la edad del paciente, sus comorbilidades, la disponibilidad y perfil de efectos adversos de las drogas que aseguren la continuidad del tratamiento”.

“El objetivo principal es lograr una respuesta óptima para alcanzar una sobrevida similar a la de la población general”, indicó el documento. En los casos en que ninguno de estos cuatro fármacos es pertinente en el tratamiento, ya sea por intolerancia al ITK de primera línea o por falta de respuesta, los pacientes deben recibir otra línea más avanzada de tratamiento.

“Los pacientes con leucemia mieloide crónica en este momento tienen largas sobrevidas, semejante a la de la población sin leucemia. Algunos pacientes -entre el 30% y 40%, aproximadamente- al principio del tratamiento presentan resistencia y necesitan cambiar por otras opciones terapéuticas”, señaló la doctora Beatriz Moiraghi (M.N. 67626), médica del Servicio de Hematología del Hospital “Dr. J.M. Ramos Mejía” de la Ciudad de Buenos Aires.

“En este sentido, es que necesitamos nuevas opciones para este grupo de pacientes que ya han pasado por varias líneas de tratamiento o para aquellos pacientes que son intolerantes al tratamiento que están recibiendo”, destacó la especialista. Quien señaló, además, que “los estudios de investigación muestran altas tasas de eficacia y excelente tolerancia, con mínimos efectos secundarios”

De este modo, esta nueva terapéutica puede ser un punto de inflexión. “Este nuevo tratamiento cubre una necesidad insatisfecha, ya que presenta un mecanismo de acción nuevo y distinto comparado con los tratamientos previos”, indicó Pavlovsky al analizar Asciminib, la nueva terapéutica para la LMC desarrollada por el laboratorio Novartis, que fue aprobada recientemente en la Argentina.

Es que esta terapéutica “permite que la célula maligna resistente a tratamientos previos pueda ser atacada y no se resista”. Se trata, según indicó, del “primer y único inhibidor del ABL STAMP (siglas en inglés de Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket)”. “Este mecanismo de acción es único y puede significar que mantendría la actividad contra las mutaciones de resistencia, en comparación con los ITK clásicos”, detalló la especialista y recalcó que la evidencia disponible da cuenta de que su perfil de tolerabilidad es favorable.

Al tiempo que, para finalizar, señaló que esta terapia está indicada “para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con positividad para el cromosoma Filadelfia en fase crónica, tratados previamente con dos o más Inhbidiores de Tirosina-Cinasas (ITKs) y para pacientes con leucemia mieloide crónica que presentan la mutación T315I”.