“El cannabis medicinal nos cambió la vida”: testimonios reales de familias de niños con trastornos neurológicos

Durante mucho tiempo, Argentina se mantuvo reticente a la aprobación de tratamientos a base de marihuana. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) se mantuvo muy precavida y conservadora respecto de los criterios para aprobar tratamientos en base a cannabidiol (CBD) en la Argentina. Sin embargo, cuando las fortalezas científicas robustecen el concepto y los pasos se dan adecuadamente, el camino comienza a ser diferente...

Primero, el Hospital de Pediatría Juan Pedro Garrahan informó los resultados del primer estudio científico en Latinoamérica sobre efectividad del aceite de cannabis en niños y niñas con epilepsias refractarias. Y un año después, la ANMAT aprobó el primer producto con cannabis en el país destinado al tratamiento de la epilepsia refractaria y focalizado en niños del laboratorio Alef Medical Argentina.

Se trata del convupidiol, un producto farmacéutico antiepiléptico elaborado bajo las Buenas Prácticas de Manufactura (GMP por sus cifras en inglés), que son un conjunto de procesos y normas de calidad indicados por los organismos regulatorios (ANMAT, en nuestro país) para garantizar que todos los procesos e instalaciones de fabricación sean trazables y seguros.

La epilepsia es un cuadro neurológico que se manifiesta como consecuencia de una alteración en la actividad neuronal de alguna zona cerebral. Tiene una prevalencia que oscila entre el 4% al 10% por 1000 habitantes, es decir que aproximadamente una de cada cien personas lo padece. De ellas, el 30% presenta lo que se denomina “epilepsia refractaria” que engloba aquellos cuadros que no pueden controlarse con, al menos, dos de los fármacos antiepilépticos conocidos y en dosis adecuadas. Para estos pacientes el cannabis medicinal brinda una perspectiva alentadora y con resultados probados.

“Le cambió la vida a él y a toda la familia”, sostiene Silvina Gordillo, mamá de León. Es que su hijo llegó a tener 30 crisis de epilepsia por día; con el aceite de cannabis, cesaron. “Recién ahora siento que empiezo a disfrutar de mi hijo. Hay mucho miedo por la desinformación y no puedo callar mi experiencia. Me costó conseguirlo y quisiera que a otros chicos también les llegue”, asegura.

A los 40 días de vida, León tuvo las primeras convulsiones. “Me asusté mucho”, dice su mamá. Durante el embarazo, los médicos le habían adelantado que su bebé podría tener muchas complicaciones y que las posibilidades de sobrevida eran pocas.

León, que ahora tiene tres años, “nació con una disgenesia del cuerpo calloso -significa que la estructura que une los dos hemisferios cerebrales no terminó de formarse-, lo cual generó la epilepsia refractaria. Pero presenta menos de la mitad de las malformaciones que habían anticipado”.

Ya con las crisis, los médicos comenzaron a administrarle la medicación disponible pero nada parecía resultar. “Hubo un tiempo en que convulsionaba de noche. Después, de día; y a continuación, todo el tiempo. Era tremendo. Llegó a tener 30 crisis por día y a tomar cuatro fármacos diferentes, con dosis altísimas”, recuerda.

Además, “lo que lograba con la estimulación temprana, iba después para atrás. Tuvo un retroceso importante. Dejó de hablar y también de comer”, dice la mujer que se vio obligada a dejar en suspenso a sus pacientes de masoterapia y ahora dedica el ciento por ciento del tiempo a su hijo.

En esos momentos desesperantes, leía la experiencia positiva con el aceite de cannabis de otros chicos con el mismo diagnóstico que su hijo. Le planteó la inquietud a su neurólogo y en noviembre pasado el médico consideró conveniente ir por ese camino. “No había forma de parar las crisis ya que se habían agotado otras opciones farmacológicas”.

La primera alternativa fue un preparado importado. Al no contar con obra social, Silvina lo tramitó inicialmente por un subsidio. “Después de cuatro meses de tomar el aceite, las convulsiones pararon. Pero no lo conseguimos más. Era algo insostenible para nosotros”, subraya.

Sin el aceite, las crisis volvieron y más fuertes. Así fue que llegó, entonces, la posibilidad de gestionar a través del ministerio de salud el acceso a convupidiol, el primer cannabis farmacéutico nacional aprobado por la ANMAT.

Con los informes médicos y sus antecedentes, lograron ese acceso y León comenzó en junio con la fórmula de CBD puro. A los diez días, las crisis disminuyeron. Dos semanas después, desaparecieron. También siguieron otros avances. León ahora “fija la mirada, está más conectado con el entorno, tiene los ojos más abiertos, se ríe a carcajadas, incrementó su masa muscular, manifiesta el agrado y desagrado, volvió a balbucear y se hace entender”, enumera Silvina. Además, empezó a comer alimentos sin procesar y subió de peso. “Iban a aplicarle un botón gástrico y decidieron suspender la operación ¡Le encanta comer! Eso es muy bueno”.

Muy de a poco, su neurólogo le indicó reducir las dosis del resto de la medicación, hasta suspenderla. Sus médicos, por otra parte, tenían en vista la posibilidad de realizar una hemisferectomía -una cirugía para ciertos tipos de epilepsia- y también decidieron dejarla en standby. Con el panorama alentador, Silvina incluso piensa en la organización posible para retomar su trabajo.

Los cannabinoides son una clase de medicamentos que son cada vez más reconocidos por las directrices nacionales y mundiales como posibles opciones de tratamiento para una variedad de afecciones. Se encuentran naturalmente en el cuerpo humano (endocannabinoides), se derivan de la planta de cannabis (fitocannabinoides) o se sintetizan en el laboratorio (cannabinoides sintéticos), según los hallazgos de una investigación publicada en la revista International Journal of General Medicine.

Aunque se han identificado aproximadamente 150 cannabinoides, los dos mejor estudiados son el tetrahidrocannabinol (THC) (responsable de los efectos eufóricos asociados con el cannabis) y el cannabidiol (CBD). Estos tienen diferentes propiedades farmacológicas y han demostrado eficacia en ensayos clínicos, ya sea solos o en combinación entre sí.

“La realidad es que el cannabidiol nunca fue mal visto. Lo que sucedió en ese sentido fue que porque los profesionales del campo de la ciencia y la medicina nos manejamos dentro de un aspecto académico que respetamos mucho, queremos tener evidencias, experiencias y utilizar tratamientos de acuerdo a lo que la medicina indica. Eso pasa con todos los fármacos nuevos. Cuando se demuestra la efectividad y la seguridad se va ganando terreno y avanzando sobre otras posibilidades. A partir de una decisión muy clara de la ANMAT y de un largo recorrido a partir de esta indicación, el CBD ha ganado espacio en la medicina”, sostuvo en diálogo con este medio Roberto Caraballo, jefe del servicio de Neurología del Hospital Garrahan e investigador principal del ensayo.

Caraballo integra el staff del Hospital de pediatría Juan Pedro Garrahan desde que abrió sus puertas, allá por agosto de 1987. Con orgullo recuerda haberse formado en la especialidad en el prestigioso Hospital Pedro de Elizalde, ex Casa Cuna, y hoy se encuentra al frente de un desafío que es un hito en su profesión: lidera una investigación científica sobre el uso del cannabis medicinal en el tratamiento de la epilepsia de difícil control o refractaria.

“Después de todo lo acontecido públicamente con el uso del cannabis medicinal, era necesario hacer algo para dar una respuesta seria a toda la sociedad”, manifestó el experto allá por 2019 en referencia a las manifestaciones públicas, pedidos ante las autoridades y reclamos hechos por las familias de chicos que padecen enfermedades neurológicas y que necesitan tener acceso al aceite de cannabis.

La Ley 27.350, de Uso Medicinal de la Planta de Cannabis y sus Derivados, que se sancionó en marzo de 2017, dio el marco legal imprescindible para que en el Hospital Garrahan se pusiera en marcha una investigación que contó con todas las aprobaciones oficiales. La sanción de la ley y su reglamentación agilizó los tiempos e hizo realidad la puesta en marcha del estudio, que fue aprobado por el Comité de Docencia e Investigación del hospital, por el Ministerio de Salud (hoy Secretaría) y por la ANMAT, que también brindó su aval. Así las cosas, en octubre de 2018 el Servicio de Neurología del Garrahan accionó la primera fase del estudio: el reclutamiento de pacientes en el ámbito de Capital Federal y la administración de primeras dosis del medicamento.

Luego de un año de intenso trabajo, los investigadores publicaron los resultados del estudio sobre 50 pacientes y develaron que tasa de respuesta global a la medicación era altamente satisfactoria. De los 49 pacientes con seguimiento suficiente, 39, es decir el 80%, tuvieron una respuesta positiva con reducción en el número de crisis. El promedio grupal inicial de 959 crisis por mes (unas 30 diarias) disminuyó a 381 crisis mensuales (13 por día), lo que equivale a una reducción del 60%.

“Los resultados de ese estudio nos dieron la confirmación de las evidencias que ya existían en la literatura científica y autoridad en el manejo del tratamiento en este tipo de pacientes. Para el país, fue importante tener un aval a nivel nacional que confirmara que el CBD es una alternativa válida en el tratamiento de las epilepsias farmacorresistentes. En este momento, el Ministerio de Salud ha adquirido un producto nacional aprobado y registrado que está disponible en las farmacias del país. Además, se incorporó un stock de medicación para favorecer el uso a nivel público. Desde el Hospital nos encontramos trabajando en una segunda investigación para fortalecer los resultados del primer estudio ya publicado, ya que se evaluará el tratamiento en pacientes a largo plazo”, aseveró Caraballo.

“Con el aceite de cannabis farmacéutico mi hija dejó de tener convulsiones. Ahora todo es avance”, explica Celeste López, madre de Sara.

Cuando nació su hija, Celeste supo que algo pasaba. La bebé tenía una mancha color vino tinto que ocupaba gran parte del lado derecho de la cara. “Me dijeron que iba a tener que acostumbrarme a verla con la mancha”. Ella, en cambio, necesitó enseguida ir más allá. Pensó: “Si así se ve, algo puede estar afectándola. Quiero saberlo”.

Su intuición era acertada. La doctora Laura Gasque -su pediatra y pilar en la vida de Sara y Celeste- le dijo que debían ir a un hospital de alta complejidad. Esa señal en la piel -llamada mancha del Oporto, por su tonalidad- indicaba la presencia del síndrome de Sturge-Weber: un trastorno neurocutáneo congénito poco frecuente que da lugar a distintas anomalías oculares y neurológicas.

A Sara, que está por cumplir siete años, “le produjo glaucoma y le borró la capacidad de un hemisferio cerebral”, resume Celeste. Al mes, la operaron de la vista. Poco tiempo después, tuvo su primera crisis de epilepsia. “Empezaron a darle mucha medicación. Pero al año los ataques eran incontrolables”.

Celeste, que es docente, jamás se detuvo. Su faro desde el primer momento es darle el mayor bienestar a su hija. “Sara llegó para cambiar mi visión del mundo”, dice, con una fuerza interior que arrasa.

En ese camino, la médica dermatóloga Agustina Vila Echagüe, que le trataba con láser la mancha en la piel -en total, fueron 17 sesiones y ahora no tiene rastros-, le habló de los beneficios del cannabis. Celeste sintió que podía ser una opción válida. Pero encontró al instante nuevas barreras: en Argentina en ese momento -fue hace cinco años- todavía no había ninguna reglamentación y ella buscaba que tuviera un respaldo médico.

Consultó a especialistas. La propuesta con más aval era un aceite conocido como Charlotte, por el nombre de la nena que inspiró la fórmula, que venía de Estados Unidos. Para ella, el gasto era impensado. Aunque no se detuvo. Hicieron rifas y un festival con bandas de música. Tuvo apoyo de muchísima gente de su ciudad, Zárate, y los alrededores, como Campana y Lima. Además de la ayuda incondicional de la familia cercana, en especial de la abuela y bisabuela maternas de Sara. Por otro lado, también tenía opiniones en contra. “Hubo quienes decían que quería drogar a la nena, que no estaba legalizado. Fui contra el mundo. No me importaba”.

Los primeros meses de tratamiento pudieron solventarlo con esas acciones. Después logró un amparo para que la prepaga cubriera ese aceite. A los dos días de empezar a tomarlo, Sara empezó a caminar y no paró nunca. Dos meses más tarde le entregaron del Ministerio de Salud otro tipo de productos, que a ella le llegaron vencidos.

“También probé con algunos cultivadores que pusieron la mejor voluntad y tampoco daban en la tecla. Sara, por su epilepsia refractaria, necesita un aceite de puro CBD y muchos contienen algo de THC (son los dos componentes que tiene la planta). Esos preparados le daban una tregua en sus convulsiones y después tenía efectos secundarios. Lo cual llevaba a crisis muy duras. Se caía, terminaba retorcida en el piso, con una parte del cuerpo dormida”.

En diciembre, Sara tuvo un stroke-like, algo similar a un accidente cerebrovascular (ACV). Estuvo muy grave y todo pareció desmoronarse. “Estaba tomando un aceite con THC. Además, por la pandemia, no podía hacer sus terapias ni fue en todo el año al jardín”, precisa Celeste.

Unos meses antes había pedido el cannabis medicinal farmacéutico nacional que recién se había aprobado. Ese pedido llegó después de esos días de angustia e internación, y dieron un nuevo rumbo. “El cambio es impresionante. En febrero, tuvo su evaluación en A.E.D.I.N. (Asociación en Defensa del Infante Neurológico). A pesar del ACV, la vieron como nunca antes”.

Gracias al aceite, Sara descansa bien, se despierta de mejor humor, se conecta más, se sienta, tiene la intención de comer sola, señala lo que quiere, reaprendió a caminar y empezó a correr. Lo mejor: no volvió a tener convulsiones. Solo le quedaron algunas descargas en el pie izquierdo. “Las terapeutas dicen que es otra nena”.

Sobre el tipo de cannabis, Celeste recalca que tuvo varios años de prueba y error y que su hija necesita que sea un aceite farmacológico producido en base a buenas prácticas de manufactura (BPM) que den cuenta de los distintos niveles de seguridad exigidos por los organismos regulatorios, tal cual sucede para cualquier otro fármaco. “Los aceites de cannabis artesanales tenían efecto rebote. Con el preparado industrial, es todo avance”, concluye.

Los médicos requieren una toma de decisiones individual basada en la evidencia para determinar si un medicamento a base de cannabinoides podría ser una opción de tratamiento adecuada para sus pacientes. Los profesionales de la salud siempre deben tener en cuenta su marco legal local y los procedimientos de acceso al recomendar o prescribir medicamentos a base de cannabinoides.

“Cada paciente debe ser evaluado de forma individual y los médicos deben confiar en una toma de decisiones informada y basada en la evidencia al determinar si un medicamento a base de cannabinoides podría ser una opción de tratamiento adecuada”, asegura un grupo de investigadores a cargo del informe “Priority Considerations for Medicinal Cannabis-Related Research” publicado en el National Center for Biotechnology Information.

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