Leucemia mieloide crónica: nuevas drogas pueden lograr que el paciente ya no se medique en 2 años

La leucemia mieloide crónica es una enfermedad que este sábado último celebró su día mundial y que se caracteriza por el crecimiento anormal y descontrolado de los glóbulos blancos y representa entre el 15 y el 20 por ciento del total de las leucemias, con un estimado de 400 nuevos casos diagnosticados cada año en nuestro país.

Originada en las células que producen la sangre, la leucemia puede recibir el nombre de "mieloide" o "linfoblástica", dependiendo de las células a las que afecte inicialmente.

En ambos casos, por causas que aún se desconocen, las células afectadas no logran madurar normalmente y se dividen más rápido de lo esperable formando nuevas células leucémicas que se acumulan en la médula ósea y luego salen al torrente sanguíneo causando el aumento de glóbulos blancos. Una vez en la sangre, las células leucémicas pueden propagarse a otros órganos y evitar el normal funcionamiento de otras células.

Actualmente, los avances científicos permiten asegurar que 4 o 5 de cada 10 pacientes que alcanzan y mantienen una respuesta molecular profunda podrían suspender la medicación gracias al uso de las denominadas terapias blanco molecular, más específicamente, los inhibidores de tirosina kinasa.

"Esta es una enfermedad oncológica que tiene un marcador genético característico denominado cromosoma Filadelfia, que es la translocación cromosómica 9-22; esta translocación produce un nuevo gen/proteína de fusión llamado BCR ABL", indicó a Infobae la doctora Beatriz Moiraghi, médica hematóloga de planta del Servicio de Hematología del Hospital Ramos Mejía.

Y agregó: "Contamos con datos prometedores que muestran que existen pacientes que luego de haber recibido un inhibidor de tirosina kinasa, y de mantener la respuesta molecular profunda durante al menos dos años, podrían llegar a suspender la medicación sin recaída de la enfermedad".

Existen numerosos estudios internacionales en los últimos años que demuestran el avance de la medicina contra esta enfermedad. "El primero de los estudios de suspensión de tratamiento se realizó en pacientes con imatinib y muestra una sobrevida libre de enfermedad de un 40%. Nuevos estudios realizados en pacientes con nilotinib muestran una sobrevida libre de enfermedad de aproximadamente un 51%-57%, es decir que 5 de cada 10 pacientes que suspenden la medicación lo pueden hacer en forma segura", sostuvo Moiraghi.

"A partir de los avances científicos y de la posibilidad de suspender la medicación en determinados pacientes, el abordaje terapéutico de la LMC podría cambiar. Los inhibidores de tirosina kinasa de segunda generación (nilotinib y dasatinib) alcanzan respuestas moleculares más profundas, más rápidas y en mayor proporción de pacientes. Por lo que utilizar éstos en primera línea nos permitiría suspender el tratamiento en una mayor cantidad de pacientes", destacó Moiraghi.

Una decisión médica según la evolución de cada paciente

Para que se decida discontinuar la medicación, los profesionales siguen un criterio determinado, ya que los pacientes deben tener características específicas: presentar durante al menos 2 años respuesta molecular profunda estable (un valor de 4,0 ó 4,5 profunda en escala internacional), ser pacientes sin mutaciones, no resistentes, estar y haber estado siempre en fase crónica y poder realizar monitoreos mensuales estrictos, entre otras cuestiones.

"Es importante destacar que para poder suspender la medicación es indispensable hacerlo en forma estrictamente controlada y monitoreada junto al médico especialista", recalcó Moiraghi.

Aparición y síntomas

Entre los síntomas más comunes que presenta la LMC se encuentran cansancio, dolor muscular y transpiración nocturna. Físicamente, se observa esplenomegalia, es decir, el agrandamiento del bazo, del lado izquierdo, que genera una gran hinchazón de la zona.

Si bien no se conoce su incidencia, los especialistas coinciden en que crecerá en los próximos años debido al envejecimiento de la población y a los avances en la ciencia que permiten la llegada de nuevas opciones terapéuticas que mejoran la expectativa y calidad de vida de los pacientes.

"Para 2050 se multiplicarán por diez los pacientes con leucemia mieloide crónica ya que afortunadamente gracias al avance de la ciencia y la medicina las personas viven más tiempo", destacó el doctor Javier Pinilla, director de Inmunoterapia del Departamento de Oncohematología del Moffitt Cancer Center de Tampa, Florida, Estados Unidos.

La LMC es uno de los tipos más frecuentes de leucemias; mayoritariamente aparece en personas mayores de 60 años y sólo en un pequeño porcentaje lo hace en niños y adolescentes. Se llama así porque afecta a las células mieloides y porque su desarrollo es lento (de ahí que recibe el nombre de crónica).

La importancia de la prevención para detectar la enfermedad en estadios tempranos es clave para los especialistas: "Podemos detectar precozmente la leucemia mieloide crónica realizando los estudios típicos de rutina como un hemograma. La visita periódica al médico clínico y la realización de este tipo de estudios nos permitirá detectar cualquier anomalía y actuar en consecuencia", agregó la médica hematóloga Carolina Pavlovsky, jefa de Investigación Clínica en Fundaleu.

Otra de las nuevas drogas recientemente presentadas es el ponatinib. Se trata de una nueva opción terapéutica para pacientes con LMC y también para personas con leucemia linfoblástica aguda con cromosoma Filadelfia positivo (LLA Ph +) que habiendo sido tratados en primera, segunda, aún tienen la enfermedad o recayeron. Además, está indicado en pacientes con la mutación T315I, quienes hasta el momento no tenían opciones terapéuticas disponibles más que el trasplante de médula ósea.

"Los resultados de esta droga demostraron que un grupo de pacientes, que habían fallado a tratamientos previos, sin respuestas óptimas a sus tratamientos anteriores, en esta oportunidad no sólo respondieron positivamente, sino que alcanzaron en muchos casos altas tasas de respuestas citogenéticas. Un 40% logró respuestas profundas", precisó Pavlovsky.

El apoyo de la asociación de pacientes

Para Fernando Piotrowski, paciente con esta leucemia y director ejecutivo de la Asociación Leucemia Mieloide Argentina (ALMA), el avance de los tratamientos es un motivo de alegría para los pacientes: "Pensar en que lo que antes era un tratamiento crónico ahora pueda tener un principio y un fin nos da esperanzas como organización y también como paciente mismo que soy".

Paralelamente, como resultado de un encuentro del que participaron personas con LMC con el objetivo de indagar sobre diferentes aspectos de la enfermedad, como por ejemplo la posibilidad de dejar de tomar la medicación manteniendo la remisión de la leucemia, los pacientes evidenciaron cierto temor o angustia ante la posibilidad de suspender el tratamiento, y consideraron importante, a la hora de tomar esta decisión, la recomendación del propio médico, el monitoreo periódico y el apoyo de la familia.

Entre otras respuestas, los pacientes refirieron que el diagnóstico de leucemia mieloide crónica representa 'un baldazo de agua fría', 'una bomba', y destacaron la importancia de acercarse a una asociación de pacientes para obtener contención y acompañamiento, subrayando también el rol de la familia en ese sentido. Con relación al acceso de la medicación, en general manifestaron que es un tema que les genera mucha angustia, ya que representa una lucha permanente y una incertidumbre constante.

Desde la asociación, brindan contención y apoyo emocional a los pacientes ante la noticia de que tienen la enfermedad. Además, promueven que se encuentren con otros pacientes, que vean que están bien y que van a tener una buena calidad de vida. Luego, se los ayuda a identificar cuál va a ser el camino que tienen que recorrer para acceder al tratamiento.

"También se hace un seguimiento del trámite y se educa a ese paciente sobre su enfermedad, es decir, de dónde viene la afección, cómo interpretar los estudios, qué terapias existen y cuándo se usa cada una, además de los efectos adversos. Empoderamos al paciente, le quitamos el miedo a la enfermedad pero no el respeto, esto significa hacer el tratamiento a conciencia", refirió Piotrowski, que fue diagnosticado en 2002.

Actualmente, la ALMA, por la cual pasan más de 800 pacientes de todo el país, tiene mucha actividad por redes sociales y lleva a cabo un programa llamado 'Contagiando Vida', mediante el cual brinda charlas de educación destinadas a los pacientes junto a oncohematólogos en varias provincias.

Un trabajo conjunto prometedor

Cáncer con Ciencia de la Fundación SALES, en conjunto con el CONICET, trabajan en diferentes proyectos para tratar la leucemia mieloide crónica, un tipo de cáncer que se trata con terapias moleculares dirigidas. Según datos recientes, la padecen 800.000 personas en el mundo y se estima que para el 2040 se transformará en el tipo de leucemia más prevalente, con 3 millones de personas afectadas.

El tratamiento actual consiste en "agentes químicos dirigidos a blancos moleculares específicos, conocidos como inhibidores de tirosina quinasa", dice el explicó Michele Bianchini, investigador del Centro de Investigaciones Oncológicas de la Fundación Cáncer (CIO-FUCA) e investigador independiente del CONICET.

Las tirosinas quinasas forman parte de muchas funciones de la célula, incluso la señalización celular, el crecimiento y la multiplicación. Estas enzimas pueden estar demasiado activas o se pueden encontrar en concentraciones altas en algunos tipos de células cancerosas; impedir su acción puede ayudar a evitar el crecimiento de estas células cancerosas.

El grupo del doctor Bianchini reportó un hallazgo científico que permitió entender mejor el rol que tienen en la evolución de la enfermedad las células madre leucémicas, es decir, aquellas que dieron origen a la enfermedad, y que son resistentes al tratamiento con los inhibidores de tirosina quinasa.

Estos hallazgos fueron publicados en la revista Oncotarget y representan hoy el punto de partida para un nuevo proyecto de investigación que tiene como principal objetivo caracterizar el rol del sistema inmunológico de los pacientes bajo tratamiento.

"Entendemos que el sistema inmunológico tiene algo que ver en este escenario clínico, este nuevo proyecto nos va a dar indicios del porqué de esta situación", afirma Bianchini.

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