Un fármaco experimental podría retrasar décadas la progresión del Alzheimer

Un equipo de investigadores estadounidenses han identificado un medicamento que podría reducir el desarrollo de la enfermedad del Alzhéimer durante décadas. Por primera vez en un ensayo clínico, el tratamiento temprano para eliminar las placas amiloides del cerebro muchos años antes de que aparezcan los síntomas puede retrasar la aparición de la demencia.

La investigación ha sido dirigida por la Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante de la Familia Knight (DIAN-TU), con sede en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis (Estados Unidos), y sus resultados ya han sido publicados en The Lancet Neurology. El estudio internacional involucró a 73 personas con mutaciones genéticas hereditarias raras que causan la sobreproducción de amiloide en el cerebro, lo que prácticamente garantiza que desarrollarán la enfermedad de Alzheimer en la mediana edad.

En un subgrupo de 22 participantes que no presentaban problemas cognitivos al inicio del estudio y que recibieron el fármaco durante más tiempo (un promedio de ocho años), el tratamiento redujo el riesgo de desarrollar síntomas de prácticamente el 100% a aproximadamente el 50%, según un análisis primario de los datos, respaldado por múltiples análisis de sensibilidad que respaldan la tendencia.

“Todos los participantes de este estudio estaban destinados a desarrollar la enfermedad de Alzheimer, y algunos aún no la han desarrollado”, apunta el doctor Randall J. Bateman, profesor de Neurología Charles F. y Joanne Knight en WashU Medicine y autor principal del estudio.

“Aún no sabemos cuánto tiempo permanecerán asintomáticos, quizá algunos años o incluso décadas. Para brindarles la mejor oportunidad de mantener una salud cognitiva normal, hemos continuado el tratamiento con otro anticuerpo antiamiloide con la esperanza de que nunca desarrollen síntomas. Lo que sí sabemos es que es posible, al menos, retrasar la aparición de los síntomas de la enfermedad de Alzheimer y brindarles más años de vida saludable”.

Los hallazgos aportan nueva evidencia que respalda la llamada hipótesis amiloide de la enfermedad de Alzheimer, que postula que el primer paso hacia la demencia es la acumulación de placas amiloides en el cerebro, y que eliminarlas o bloquear su formación puede detener la aparición de los síntomas. Para este estudio, Bateman y su equipo evaluaron los efectos de un fármaco antiamiloide experimental para determinar si este podía prevenir el desarrollo de la demencia.

Cuando el ensayo concluyó en 2020, el laboratorio de Bateman informó de que uno de los fármacos, el gantenerumab, fabricado por Roche y su filial estadounidense, Genentech, redujo los niveles de amiloide en el cerebro y mejoró algunas mediciones de las proteínas del Alzheimer. Sin embargo, los investigadores aún no observaron evidencia de beneficio cognitivo, ya que el grupo asintomático, independientemente de si recibía el fármaco o placebo, no había presentado deterioro cognitivo.

Estos resultados dispares en el grupo asintomático llevaron a los líderes del ensayo a iniciar una extensión abierta para que los investigadores pudieran continuar estudiando los efectos del gantenerumab y determinar si dosis más altas o un tratamiento más prolongado podrían prevenir o retrasar el deterioro cognitivo.

El análisis de este conjunto de datos reveló que la eliminación de las placas amiloides cerebrales años antes de la aparición prevista de los síntomas retrasó la aparición de los mismos y la progresión de la demencia, aunque los resultados solo fueron estadísticamente significativos para el subgrupo de personas que comenzaron sin síntomas y recibieron el tratamiento más prolongado.

Si bien el ensayo se limitó a personas con formas genéticas de Alzheimer que conllevan una aparición temprana, Bateman y su equipo esperan que los resultados del estudio sirvan de base para las iniciativas de prevención y tratamiento de todas las formas de la enfermedad de Alzheimer.

En España, la enfermedad de Alzheimer afecta aproximadamente a 800.000 personas, según los últimos datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN). Es la forma más común de demencia, representando entre el 60% y el 70% de todos los casos de esta condición en nuestro país. La prevalencia de esta enfermedad neurodegenerativa aumenta con la edad, siendo más común en personas mayores de 65 años. Sin embargo, también puede presentarse en individuos más jóvenes, en lo que se conoce como Alzheimer de inicio temprano.

*Con información de Europa Press