Lucha contra la ELA: expertos asesores de la FDA recomendaron que se apruebe un nuevo fármaco

El avance de la medicina en los últimos años brinda más esperanza de vida a personas que padecen enfermedades que hoy no tienen ni cura, ni un tratamiento efectivo. Ese es por ejemplo el caso de quienes padecen Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Y uno de los nuevos medicamentos contra esta enfermedad recibió el espaldarazo de un panel asesor de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) que votó el miércoles para recomendar un fármaco experimental para pacientes con ELA.

Se trata del fármaco AMX0035, conocido como el medicamento Albrioza, aprobado hace pocas semanas en Canadá. Se trata de una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

Uno de los impulsores para que esta nueva droga llegue a la Argentina es el ex senador Esteban Bullrich, quien padece de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y se encuentra internado en el Hospital Austral por una dificultad respiratoria.

El pasado 13 de junio Canadá aprobó este nuevo tratamiento contra la ELA, lo que generó la esperanza en miles de pacientes. Uno de ellos fue Bullrich, quien de inmediato adelantó a través de un hijo de Twitter que le pediría a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) que apruebe el AMX 0035, la nueva droga ante la cual, la FDA de Estados Unidos, daría su visto bueno en septiembre próximo.

“Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la ANMAT que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados unidos, Unión Europea y Japón). Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia. Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos”, dijo. “Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país”.

Luego la ANMAT publicó un comunicado en el que se manifestó específicamente respecto a esta medicación y al procedimiento para poder aprobarlo al aclarar que “actualmente ningún laboratorio ha presentado información para su evaluación ante la ANMAT”.

Respaldo para la FDA

La votación de 7-2 del Comité Asesor de Drogas del Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA concluyó una reunión de todo el día que a veces se tornó muy emotiva, ya que la reunión de los expertos que asesoran a la agencia incluyó un largo período de comentarios públicos en el que los cuidadores y los pacientes con ELA exhortaron a aprobar el medicamento sin demora.

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la ELA es una enfermedad del sistema nervioso, que debilita los músculos en forma progresiva y afecta drásticamente las funciones físicas. La padecen 5 de cada 10.000 habitantes, pero, además, tiene una expectativa de vida que está entre los 3 y 5 años a partir del diagnóstico.

Esta patología progresiva del sistema nervioso afecta las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal, y causa la pérdida del control muscular. Se desconocen las causas que la originan y por el momento no tiene cura. En algunos casos excepcionales la enfermedad puede llegar a detenerse como en el del astrofísico Stephen Hawking, quien sobrevivió con ELA durante varias décadas.

El voto no significa que el medicamento llamado AMX0035 ya esté aprobado. Esa decisión aún recae en la FDA, que se espera que tome una decisión final el 29 de septiembre. El voto favorable se produjo a pesar de las preocupaciones de los miembros del panel sobre si un análisis adicional de un ensayo clínico de fase 2 único, del fabricante de medicamentos Amylyx Pharmaceuticals, mostró evidencia clara de que el medicamento retrasa la progresión de la enfermedad.

Mark Weston, el representante de pacientes del panel, que votó a favor del fármaco en ambas ocasiones, dijo que estaba “decepcionado” por la falta de datos persuasivos, pero señaló la necesidad insatisfecha de mejores tratamientos para la enfermedad.

El doctor Kenneth Fischbeck, neurólogo de los Institutos Nacionales de Salud, dijo que el nuevo análisis de la compañía no contenía datos nuevos. “Para mí, no ha alcanzado el nivel de evidencia sustancial de efectividad que necesitamos para aprobarlo”, dijo y por eso votó por el no. Pero el medicamento se considera seguro, y la agencia ha estado bajo una intensa presión por parte de pacientes y médicos de ELA que dicen que el tratamiento es prometedor para una enfermedad mortal que generalmente causa un rápido deterioro y la muerte.

El mismo panel asesor rechazó el fármaco en una votación estrecha en marzo pasado. En ese momento, los miembros también expresaron su preocupación por la eficacia del fármaco. Sin embargo, la FDA en julio tomó la medida inusual de anunciar una segunda reunión del comité asesor después de que la compañía presentara un análisis adicional de los datos de su ensayo que mostraba que el medicamento parecía extender el tiempo de supervivencia.

La FDA se ha enfrentado a la presión de los grupos de defensa para que apruebe el medicamento rápidamente, citando una importante “necesidad médica no satisfecha”. Hay un puñado de medicamentos aprobados por la agencia para la enfermedad y sus síntomas. Y solo se ha demostrado que uno prolonga la vida de los pacientes en unos tres meses.

La votación del miércoles se produjo después de un momento dramático con Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia de la FDA, quien enfatizó que la agencia puede usar una amplia flexibilidad para aprobar medicamentos para enfermedades como la ELA que carecen de tratamientos efectivos. Dunn también señaló que la gran prueba que está realizando el fabricante se completará a fines del próximo año o principios de 2024. Se espera que ese ensayo muestre definitivamente si el medicamento funciona.

El compromiso de Amylyx y sus nuevos análisis convencieron a algunos miembros del panel de cambiar sus votos a partir de marzo. Liana G. Apostolova, neuróloga de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, dijo que los nuevos análisis la dejaron “ligera a moderadamente” convencida de que el fármaco alarga la vida al menos varios meses. “Privar a los pacientes con ELA de un medicamento que podría funcionar no es algo con lo que me sienta muy cómoda”, afirmó.

Durante la parte de la audiencia pública de la sesión del miércoles, los principales médicos de ALS abogaron por la aprobación del medicamento y dijeron que incluso los pequeños beneficios podrían proporcionar una enorme ayuda para tratar una enfermedad neurodegenerativa mortal. Varios pacientes que obtuvieron el medicamento a través de ensayos clínicos dieron testimonios emocionalmente desgarradores pidiendo aprobación. Vance Burghard dijo que le diagnosticaron ELA en 2017 y pronto necesitó ayuda para subirse los pantalones. A través de un ensayo clínico, ha estado tomando AMX0035 durante tres años, algo que él llamó “un cambio de vida”.

Otro paciente llamado Gregory Canter se inscribió en el ensayo Amylyx de seis meses. Él cree que recibió el placebo, pero como participante del ensayo se le ofreció el medicamento después de que terminó el ensayo, como parte de lo que se llama un estudio de etiqueta abierta. Canter dijo que la droga ha estabilizado su respiración y lo ha ayudado de otras maneras. “Todavía estoy vivo, vivo de forma independiente y la progresión de mi enfermedad ha disminuido notablemente”, afirmó.

Amylyx solicitó a la FDA la aprobación del medicamento en noviembre de 2021. La compañía presentó datos de un ensayo de 24 semanas que demostró que el medicamento era seguro y redujo la disminución de funciones esenciales como caminar, hablar y cortar alimentos en un 25 %.

En un estudio de seguimiento, en el que se ofreció el fármaco a todos los participantes, los pacientes que recibieron el tratamiento desde el comienzo del ensayo vivieron una media de más de seis meses más que los que no lo recibieron, hallaron los investigadores.

Los análisis más recientes presentados por el fabricante mostraron que AMX0035 prolongó la supervivencia media varios meses más de lo que se pensaba originalmente, retrasó las primeras hospitalizaciones y redujo las complicaciones graves. Aun así, la FDA ha señalado durante meses que tenía dudas sobre la aprobación del medicamento en un solo estudio, especialmente cuando la agencia dijo que no encontró los datos “excepcionalmente persuasivos”.

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