¿Qué hay detrás de los medicamentos fabricados en laboratorio?

Una persona con diabetes "consume" aproximadamente un cerdo a la semana: según la asociación de la industria farmacéutica alemana, esta regla general seguía siendo válida en los años 80. En aquel entonces aún se utilizaban toneladas de páncreas de cerdos para producir la insulina tan vital para los diabéticos.

El difícil proceso de producción no era muy eficiente: con una tonelada de material porcino solo se podían obtener algo más de 100 gramos de insulina. También se utilizaban páncreas de ganado vacuno. 

Pero todo esto es parte del pasado. Hoy en día, la insulina se produce genéticamente con la ayuda de los llamados microorganismos de diseño.

Esta insulina producida artificialmente se asemeja en su estructura molecular a la insulina humana casi hasta el último detalle, y es un ejemplo de biofármaco de uso generalizado. 

Muchos medicamentos se producen ahora de esta manera. Además de la diabetes, las áreas de aplicación de estos medicamentos biológicos son el cáncer o las enfermedades inflamatorias autoinmunes, como la artritis reumatoide.

En la gran mayoría de los casos se utilizan cepas bacterianas modificadas genéticamente que son impulsadas a producir sustancias que se asemejan mucho a las propias del organismo. Debido a su producción biotecnológica y a su similitud con sustancias de origen biológico, se denominan medicamentos biológicos.

Lo que se ha ido desarrollando lentamente desde mediados de los años 80 es ahora uno de los mercados de más rápido crecimiento en la industria farmacéutica. Cada vez hay más productos biológicos que se utilizan en numerosas áreas de aplicación de la medicina. En la actualidad existen más de 270 principios activos diferentes, incluidas las vacunas de ARNm utilizadas contra el SARS-CoV-2.

"Los productos biológicos ofrecen un enorme potencial. Podemos replicar cualquier proteína del cuerpo e incluso mejorarla si es necesario", afirma el catedrático alemán Gerd Bendas, del Departamento de Farmacia de la Universidad de Bonn.

El oncólogo Hans-Georg Kopp señala las posibilidades del tratamiento del cáncer y ve un gran potencial para el uso de medicamentos biológicos en este campo. "Hace diez años apenas existían puntos de ataque terapéuticos para muchos tipos de cáncer", afirma el médico jefe del Departamento de Oncología Molecular y Neumológica del Hospital Robert Bosch de la ciudad alemana de Stuttgart. "Hoy en día tenemos un enfoque para muchos", añade.

En el caso de los tumores, prosigue, tratable no siempre significa curable, pero es posible ganar tiempo y calidad de vida mediante la terapia, explica Kopp, y añade: "En los próximos años, habrá enfoques terapéuticos para la gran mayoría de los tipos de tumores. Actualmente hay más ensayos clínicos en marcha que nunca". Los productos biofarmacéuticos pasan por las mismas fases de estudio que los demás medicamentos.

Gracias a los productos biológicos, hoy en día las posibilidades de tratamiento para muchas enfermedades son mejores, ya se trate de nuevas vacunas o de medicamentos que contribuyen a paliar síntomas en enfermedades crónicas o en las terapias de tumores. 

Sin embargo, desarrollar un fármaco de laboratorio que actúe precisamente donde debe hacerlo es todo un reto. Esta es una de las razones por las que los productos biológicos aún no son de uso generalizado en el tratamiento de enfermedades.

Los fármacos que se basan en el principio de los anticuerpos dirigidos, por ejemplo, requieren una estructura de destino clara que, en el mejor de los casos, solo se encuentre en la célula afectada y que además no se parezca a ninguna otra estructura endógena. En términos simplificados, esto significa que deben atacar a las células enfermas, pero dejar tranquilas a las sanas.

Es el caso, por ejemplo, de los medicamentos contra el reuma. Los biofármacos que se utilizan para esta enfermedad están programados para captar determinadas sustancias inflamatorias y así mitigar los dolores de los pacientes. Sin embargo, no siempre es posible aislar dicha estructura, y sin esta estructura clara, cada anticuerpo se convierte en una espada sin filo y es a veces incluso perjudicial para todo el organismo.

Además, los productos biológicos deben manipularse correctamente. "Al igual que un huevo crudo pierde su forma original al cocinarlo, los medicamentos biológicos pueden perder su eficacia si no se almacenan y manipulan correctamente", explica Gerd Bendas. Los productos biofarmacéuticos no sobreviven en el entorno ácido del estómago, por lo que no es posible administrarlos oralmente, sino solo por inyección o infusión.

El hecho de que solo funcionen donde se supone que deben hacerlo no es el único problema de estos productos biológicos. A veces los pacientes también tienen que tomar medicamentos suplementarios que impiden que el organismo se defienda contra ellos con anticuerpos. También son posibles las reacciones alérgicas y las intolerancias.

Además, los costes de desarrollo y fabricación de muchos de estos medicamentos son astronómicamente altos. Dado que ya hay tratamientos acreditados y menos costosos para muchas enfermedades, en muchos casos no resulta económico recurrir a los biológicos. "Aunque los biofármacos solo representan un 12 por ciento de los medicamentos del mercado, suponen casi el 31 por ciento de las ventas", puntualiza Bendas.

El aspecto económico es también la razón por la que los productos biológicos a menudo solo entran en juego cuando otros medicamentos ya no ayudan. No obstante, el oncólogo Hans-Georg Kopp cree que los biofármacos también tienen potencial de ahorro: "Si utilizamos los nuevos hallazgos del desarrollo de medicamentos biológicos para mejorar la prevención y la profilaxis, nuestro sistema sanitario será más barato a largo plazo".

dpa