Inteligencia artificial y diseño molecular logran reducir por primera vez el tamaño de editores genéticos para tratar enfermedades complejas
Una colaboración entre equipos logró adaptar innovaciones biomédicas a vectores virales con espacio restringido sin sacrificar exactitud terapéutica en labores de edición de ADN humano
Avances médicos que cambian la lucha contra el cáncer: linfocitos diseñados, terapias de precisión y el riesgo de la ingeniería genética
Un investigador en inmunología explicó en el Huberman Lab podcast cómo la reprogramación del sistema inmune y la edición del ADN están transformando las estrategias destinadas a combatir tumores, mientras crece el debate científico sobre sus implicancias éticas y sociales
Familias texanas buscan acelerar el acceso a terapias génicas tras la propuesta de la FDA
El avance normativo podría permitir la llegada de nuevas terapias génicas para niños y adultos en Texas afectados por síndromes minoritarios, según especialistas y organizaciones locales
Los pediatras destacan la necesidad de agilizar el diagnóstico en enfermedades raras
Identificar rápidamente la causa molecular de patologías poco frecuentes permite a especialistas orientar el abordaje, anticipar complicaciones y brindar información precisa a familias, según expertos de la Asociación Española de Pediatría en el marco del Día Mundial
El ISCIII avanza hacia una posible terapia génica con la herramienta CRISPR para una enfermedad rara muscular sin cura
Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras logra incrementar la esperanza de vida en modelos celulares y animales con distrofia muscular L-CMD aplicando CRISPR, abriendo nuevas posibilidades terapéuticas para patologías genéticas sin solución actual
Desarrollan una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de Fanconi
Científicos del CIEMAT y CIBERER anuncian una alternativa avanzada con células CART-T que promete revolucionar el abordaje del cáncer en personas con esta dolencia genética rara, ofreciendo mayor seguridad, eficacia y esperanza para quienes apenas toleran terapias convencionales
Un innovador tratamiento experimental permite que niños con sordera recuperen la audición
Una terapia génica en fase de investigación demostró eficacia al restaurar la sensibilidad auditiva en menores con pérdida profunda vinculada a variantes genéticas, según resultados de un estudio
Terapia génica logra restaurar la audición en personas con sordera congénita
Un estudio internacional demostró que una intervención innovadora permite a pacientes de distintas edades recuperar la percepción de sonidos y mejorar su calidad de vida, sin efectos adversos graves
Avances en terapia génica permiten tratar enfermedades antes del nacimiento
Investigaciones recientes comenzaron a intervenir durante la gestación para prevenir trastornos genéticos, con ensayos en humanos y resultados prometedores en animales
Primeras evidencias experimentales sobre la eficacia de la terapia génica 'in vivo' para la anemia de Fanconi
Evidencias sobre la terapia génica 'in vivo' ofrecen nuevas oportunidades para tratar la anemia de Fanconi, destacando la colaboración entre investigadores españoles y el Instituto TIGET de Milán
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La pareja y su hijo, todos mayores de edad, eran reconocidos en una localidad a 200 kilómetros de la capital. Aún se investiga cómo fue el desenlace del siniestro
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