La odisea de 300 familias para conseguir un medicamento para sus hijos: "No podemos esperar de brazos cruzados que el Estado nos ayude"

Zoe tiene dos años y vive en Villa Cura Brochero, Córdoba. Manuel nació hace un mes y medio en La Plata. Los dos padecen Atrofia Muscular Espinal (AME) y esperan, como otros 300 pacientes en el país, que el Estado garantice el acceso al único medicamento con resultados eficaces que existe para contener el avance de esta enfermedad genética que produce una pérdida progresiva de la fuerza muscular, afecta profundamente la calidad de vida y puede ser mortal.

Manuel tiene AME de tipo I, el más severo de los subtipos que existen, que retrasa el crecimiento, trae severas dificultades para la alimentación y respiración y tiene una expectativa de vida de dos años. Zoe tiene AME de tipo II, que debilita progresivamente los músculos hasta que la persona afectada ya no puede pararse, y puede provocarle importantes complicaciones respiratorias. En los casos de AME tipo III y IV los síntomas aparecen después de los 35 años.

Para todos ellos, existe en el mercado la droga Nusinersen, incluida en un medicamento comercial, que frena el avance de la enfermedad y, utilizada a tiempo, logra importantes mejoras. La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos aprobó su uso a partir de diciembre de 2016 y permite por ejemplo que pacientes como Manuel logren mantenerse erguidos en dos años. Pero el tiempo corre.

"Cuando Zoe cumplió un año y medio empezamos a investigar por qué no lograba quedarse parada sola o caminar sin apoyo. Tardamos un poquito más de medio año en llegar al diagnóstico", dice a Infobae Cecilia Badra, la madre de Zoe. "Ella va creciendo en tamaño pero cada vez le cuesta más mover su cuerpo. Antes gateaba con facilidad o trepaba escaloncitos, ahora hace 3 o 4 pasos y se cansa. Tal vez se mantiene paradita agarrada de algo pero se le aflojan las piernas y se cae".

Manuel y su melliza Juana tienen menos de dos meses y fue en cuestión de días después del parto que sus padres recibieron el diagnóstico de AME de su hijo varón. "Hoy su vida está en peligro, está con sonda e intubado. Esta enfermedad avanza todos los días", cuenta su papá, Martín Keimel, en el tiempo que tiene para conversar entre médicos y abogados.

En Argentina, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) autorizó el ingreso del medicamento Spinraza a través del Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos (RAEM) a partir de enero de 2017. Pero el medicamento no está registrado y los pacientes, además de someterse a incontables trámites, no pueden costearlo.

Sólo para iniciar el tratamiento se necesitan cuatro ampollas -que cuestan USD 125.000 cada una- y luego una cada cuatro meses de por vida. Las obras sociales en general se niegan a pagarlo y el Estado no tiene confeccionado un registro para iniciar negociaciones con el laboratorio (que en algunos países ha reducido su precio hasta 10 veces) o un plan de reintegros que garantice la cobertura.

"Al ser una de las llamadas 'enfermedades raras' casi siempre es el Estado el que debe hacerse cargo", explica Cecilia. "Pero una vez que el médico te lo receta no podés comprarla por el costo y porque no hay un registro que facilite que las obras sociales den más acceso a la misma y el laboratorio negocie un precio en pesos".

Hace un mes, representantes de FAME Argentina se reunieron con las autoridades del entonces Ministerio de Salud (devenido en Secretaría dependiente del Ministerio de Desarrollo Social de la Nación) y, Aldofo Rubinstein aseguró que se estaba confeccionando una solución para reducir el impacto económico de la cobertura del medicamento.

"Ya estamos trabajando con la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud en elaborar una estrategia que haga sustentable y facilite la cobertura", informaron hace dos meses a Infobae fuentes del
otrora ministerio. "Además de estar en diálogo con Anmat con el mismo objetivo, y con el laboratorio, a fines de que reduzca los costos del medicamento".

Según informa la organización de Familias AME Argentina (que tiene registrados 250 casos, aunque podría haber más, de los cuales el 55% tiene AME tipo I) hay 52 pacientes que ya están en tratamiento pero, excepto 2, todos llegaron por vía judicial: "No podemos esperar de brazos cruzados que el Estado actúe".

Los padres de Zoe presentaron una demanda contra la obra social y el Estado en el juzgado N° 2 de la Provincia de Córdoba y están esperando que avance para que su hija pueda acceder al medicamento que le va a garantizar valerse por sí misma el resto de su vida. Los padres de "Manu", que es el paciente más joven en ser diagnosticado (y si utiliza el medicamento a tiempo puede evolucionar muy bien) también recibieron una negativa de su obra social y están judicializando el reclamo.

Los tiempos de la Justicia, sin embargo, no son los de la enfermedad. Mientras continúan las negociaciones y el papeleo, en la vida de estos niños la afección avanza privándolos de estar parados, caminar, correr, jugar con otros niños o, peor aún, amenazando su vida.

"Hoy Manu tiene que atravesar toda esta burocracia y da mucha bronca. Queremos el medicamento para él y queremos que nadie tenga que pasar por esto, que la droga esté incluida en el programa médico. No hay razón para que no esté: está probada, es segura y tiene muy buenos resultados", se lamenta Martín.

"Esto nos destroza. Con su hermana prácticamente no estoy, y son recién nacidos… son importantísimos los primeros días", dice el padre de Manuel que atraviesa como puede este momento junto a su esposa Marilina. "Estamos repartiéndonos, tenemos una familia que nos ayuda un montón, pero no es la situación ideal para un recién nacido. Yo me la paso haciendo trámites y me quedo a la noche con Manu pero ¿sabés el tiempo que estamos perdiendo?".

Cecilia y su marido están igual. Mientras cuidan también de Sabino, su hijo de 4, pasan su tiempo pendientes de los avances judiciales y las consultas médicas. "Es muy desalentador este proceso. Lo importante es atacar el problema de base. Simplemente con eso podríamos darle un vida más amena", cuenta.

Zoe no va al jardín ni a los cumpleaños de otros chicos para evitar enfermarse. Por semana hace 2 veces kinesiología, 2 veces psicomotricidad y 2 veces hidrokinesis, que su mamá dice que le encanta porque el contacto con el agua la hace sentirse liviana y le permite moverse más cómoda.

"Manu" no está en contacto con su hermana con quien compartió tiempo en la panza de su mamá desde su internación y por el avance de la enfermedad ya no puede ni siquiera ser amamantado.

Así viven ellos y otros 300 pacientes el día a día, hasta que les concedan el acceso al medicamento que puede garantizarles una vida mucho mejor.

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