Hito de la ciencia argentina: por primera vez en el mundo nacieron caballos editados genéticamente

Científicos argentinos han marcado un hito en la biotecnología global al lograr el nacimiento de los primeros cinco caballos genéticamente editados del mundo. Este avance, impulsado por un equipo de investigadores y respaldado por inversores locales, posiciona a Argentina como líder en el desarrollo de tecnologías innovadoras aplicadas al mejoramiento equino. El logro, alcanzado mediante la técnica CRISPR-Cas9, redefine los límites de la ciencia en este campo y abre nuevas posibilidades para la genética aplicada en la industria ecuestre y otras áreas.

La biotech Kheiron S.A., una empresa formada íntegramente por científicos, empresarios e inversores argentinos, ya había tenido logros de escala mundial en su especialidad que es la de clonar equinos de alta performance. Estos éxitos, que incluyen la utilización de células madre para la clonación y la generación de los primeros embriones genéticamente editados del mundo, ya habían sido publicados en la revista Scientific Reports, de la prestigiosa editorial Nature.

Esta vez, la biotech argentina logró el primer nacimiento de cinco caballos editados genéticamente. Como se mencionó, para lograrlo utilizaron la técnica CRISPR-Cas9, para lo cual se tomó una pequeña parte de un gen de una yegua que fue introducido en otra.

En diálogo con Infobae, el biotecnólogo de la Universidad Nacional de San Martín (UNSAM) y doctorado en Ciencias Agropecuarias de la Universidad de Buenos Aires (UBA), Gabriel Vichera, cofundador y director científico de Kheiron, explicó que la utilización de técnicas de edición génica en el progreso genético de los caballos tiene implicancias significativas a futuro, tanto en el ámbito del rendimiento deportivo como en la salud equina.

El principal desafío técnico al aplicar la técnica CRISPR-Cas9 para editar genéticamente los embriones equinos y que los ejemplares no sean considerados Organismos Genéticamente Modificados (OGM), explicó, “fue diseñar herramientas moleculares de alta precisión para lograr que la edición génica realizada no genere una nueva combinación de material genético, sino que replique lo que sucede en la naturaleza. Esto implicó garantizar que la inserción del ADN ocurriera exactamente en el sitio y la forma correctos, en una única copia, y sin provocar cambios no deseados en otras regiones del genoma del animal”.

Cuando Infobae lo consultó acerca de las implicancias a futuro, tanto en términos de rendimiento deportivo como en el tratamiento de enfermedades hereditarias, el doctor Vichera destacó que “la edición génica podría permitir la selección de características específicas asociadas al desempeño físico, como en este caso darle sprint o explosividad a una yegua fondista”.

Por otro lado, agregó, “las técnicas de edición génica ofrecen una solución innovadora para corregir mutaciones responsables de enfermedades genéticas hereditarias comunes en caballos. Al eliminar o reparar defectos genéticos antes del nacimiento, se podría mejorar significativamente la salud y calidad de vida de los animales, reduciendo también los costos veterinarios y las pérdidas económicas asociadas a estas patologías”, subrayó.

Para este trabajo científico excepcional, los criadores Doña Sofia Polo y Alberto Pedro Heguy eligieron editar la famosa yegua multipremiada Polo Pureza, declarada mejor yegua del Abierto Argentino de Palermo, que forma parte del “Salón de la Fama” de la Asociación Argentina de Criadores de Caballos de Polo (AACCP).

Fue el propio Heguy, célebre polista, veterinario y fundador de la AACCP, 17 veces campeón de campeonato argentino abierto de polo, y Doña Sofía quienes encomendaron a Kheiron Biotech llevar adelante lo que tuvo como resultado este logro tan significativo.

Al respecto, en diálogo con Infobae, el doctor Daniel Salamone, médico veterinario, profesor e investigador, y actual presidente del CONICET, destacó el caso de la empresa fundada por Vichera quien, recordó, realizó su formación doctoral y posdoctoral en su laboratorio.

El doctor Salamone, remarcó que Vichera optó por trasladar su conocimiento al ámbito privado, desarrollando una empresa desde sus inicios y apostando por la innovación técnica y subrayó que, además de su éxito en Kheiron Biotech, “lo más interesante de esta empresa es que continuó publicando trabajos científicos de altísima calidad”.

En ese sentido, agregó el doctor Salamone, se trata de un trabajo “muy notable” ya que “hemos buscado por un largo período que se perdiera uno de los cromosomas sexuales durante el ejercicio de clonación, que fue algo fortuito” y ahora se logró “de la clonación de un macho un fenotipo femenino. Desde hace ya mucho que está trabajando en edición génica”.

Por eso, “a mí me parece notable la combinación de brindar un servicio y continuar generando información científica porque señala posibilidades interesantes, es decir que la opción de realizar buena ciencia, no solamente pasa a través de organismos oficiales, sino que si está en el espíritu y en la formación de los doctores, eso se puede proyectar a lo largo de toda la vida”.

“Algo que surgió, especialmente en la medicina y que sigue siendo notable —amplió Salamone—, es cómo algunos profesionales, a partir de su actividad médica, desarrollan una producción científica muy prolífica. Este es el caso de esta empresa, que combina no solo el trabajo científico, sino también la capacidad de transformarlo en un producto. Es muy saludable para una sociedad contar con este tipo de profesionales, ya que representa una variante importante: que el conocimiento no quede limitado únicamente al laboratorio”.

Vichera, por su parte, agregó que “este importante desarrollo científico se realizó de manera extremadamente rigurosa cumpliendo con los estrictos requisitos de la Dirección Nacional de Bioeconomía y CONABIA (autoridad nacional de regulación biotecnológica) para que no sea considerado un Organismo Genéticamente Modificado (OGM), y por lo tanto se trate de un ejemplar que podría encontrarse libremente en la naturaleza, y así acaba de ser aprobado”.

Remarcó que “fue realizado precisamente con este objetivo, de modo de cumplir con las reglamentaciones de la AACCP y de la Sociedad Rural Argentina (SRA), para que el ejemplar logrado no se considere con doping genético. Cabe destacar que Argentina es líder mundial en la elaboración de normas al respecto”, dijo el experto.

Por su parte, Heguy contó que “la expectativa es que, en este gran primer paso de innovación, la Polo Pureza adquiera características de sprinter o explosión que no poseía, y a la vez conserve sus demás cualidades”.

Por su parte, Daniel Sammartino, founder & CEO de Proinvesa Group y presidente de Kheiron, aseguró que “este logro, coloca a la Argentina a la vanguardia mundial de lo que podría considerarse en el futuro un innovador y desafiante camino del progreso genético de precisión, que acelere el logro de mejoras genéticas que hoy son buscadas por mecanismos de prueba y error”.

La técnica CRISPR-Cas9 ha revolucionado la edición genética en animales, ya que ofrece una precisión sin precedentes para la modificación del ADN. Al igual que en otros organismos, este sistema se basa en la enzima Cas9, que actúa como unas “tijeras moleculares” para cortar el ADN en un punto específico. Este punto es determinado por una secuencia de ARN guía diseñada para coincidir con la secuencia de ADN que se desea modificar en el animal. Una vez realizado el corte, se activan los mecanismos de reparación del ADN de la propia célula animal. Los científicos pueden aprovechar este proceso para “pegar” una nueva secuencia genética, “desactivar” un gen existente o incluso “corregir” una mutación genética específica.

En la edición genética animal, CRISPR-Cas9 se utiliza en una amplia gama de aplicaciones. Por ejemplo, se emplea para generar modelos animales de enfermedades humanas, permitiendo estudiar el desarrollo y la progresión de estas enfermedades en un contexto vivo. También se utiliza en la mejora de la producción ganadera, a través de la búsqueda de características como una mayor resistencia a enfermedades, mejor calidad de la carne o mayor producción de leche.

Asimismo, se investiga su uso en la conservación de especies en peligro de extinción, con el objetivo de aumentar la diversidad genética y la resistencia a enfermedades.

La investigación, liderada por un equipo de expertos del Conicet y de la biotecnológica, que derivó en el nacimiento de los cinco equinos, consistió en aplicar la tecnología CRISPR-Cas9 a fibroblastos fetales (células derivadas de embriones de caballo) para generar mutaciones necesarias en el gen MSTN.

Según se explica en el paper científico publicado en 2020, mediante la transferencia nuclear de células somáticas, un procedimiento similar al utilizado en clonación, lograron crear embriones editados. Las células seleccionadas presentaron diferentes tipos de ediciones: monoalélicas (un solo alelo alterado) y bialélicas (ambos alelos alterados, de manera heterocigota u homocigota). El trabajo demostró que el proceso es altamente eficiente y específico, con tasas de edición de hasta el 96%, indicaron los expertos.

El avance es significativo porque representa la primera generación de embriones de caballo editados genéticamente utilizando esta técnica. A diferencia de los métodos convencionales, la combinación de CRISPR-Cas9 con transferencia nuclear permite seleccionar previamente las células editadas, garantizando mutaciones precisas y minimizando errores fuera del objetivo genético, dijeron.

El gen MSTN ha sido ampliamente estudiado en otras especies, como bovinos y perros, debido a su relación con el aumento de masa muscular. En caballos, la edición genética de este gen podría tener implicancias en el rendimiento deportivo, así como en la prevención de enfermedades musculares hereditarias, consideraron.

Esta técnica busca permitir la transmisión de características genéticas deseadas en una sola generación, optimizando el desarrollo de equinos de alto rendimiento.