Терапия стволовыми клетками: наука изучает, как она может облегчить симптомы расстройства аутистического спектра

Расстройство аутистического спектра (РАС) - это заболевание, развитое нейронами, которое появляется в раннем возрасте и характеризуется стереотипным поведением, таким как нарушение социальной коммуникации, повторяющееся поведение и ограниченные действия и интересы. Известно, что причины аутизма неоднородны (генетическая предрасположенность и/или воздействие окружающей среды).

Существует несколько видов лечения, направленных на улучшение качества жизни людей с этим расстройством. Существуют подходы к поведению и общению, а также альтернативные варианты, такие как лечение стволовыми клетками пуповины. По этому последнему пункту недавно стало известно, что Университет Дьюка проводит клиническое исследование для лечения детей с расстройством аутистического спектра аутологичной и аллогенной пуповинной кровью.

Исследования под руководством доктора Джоанн Куртцберг, профессора кафедры педиатрии медицинского факультета Университета Дьюка и научного директора Программы клинической клеточной терапии, продолжают развиваться и, как ожидается, к следующему году получат одобрение FDA (регулирующего органа США) для открытого клинического применения, после того, как они продемонстрировали благоприятный исход у детей, участвующих в исследовании. Также известно, что аргентинский пациент с этим заболеванием участвовал в исследовании и получал стволовые клетки плацентарной крови, которые были соответствующим образом криоконсервированы в банке стволовых клеток BioCells Argentina.

«Эта маленькая пациентка получила вливание собственных стволовых клеток плацентарной крови, которые в то время были криоконсервированы. Для того, чтобы наблюдать результаты, мы должны дождаться соответствующего времени: согласно протоколу, первые оценки проводятся через 6 и 12 месяцев после инфузии, а затем продолжают эволюционный контроль, чтобы определить, как прогрессирует пациентка и есть ли у нее улучшения. Ожидания высоки, и родители уже показали улучшения в общении и поведении», - сказал доктор Клаудио Дюфур, медицинский директор BioCells Argentina, который внимательно следит за случаем.

«Несколько лет назад люди не знали ни об этой процедуре, ни о терапевтическом использовании этого типа клеток. Также не было известно о процессе пожертвования. С другой стороны, были некоторые споры об их происхождении, главным образом из-за так называемых «эмбриональных стволовых клеток», которые, как следует из названия, являются клетками эмбрионов и которые находятся под особым регулированием биоэтических вопросов, а также производных от них клеток, называемых IPS, которые могут генерировать осложнения, если их использование не влечет за собой строгой научной строгости в их испытаниях», — заявил Дюфур в диалоге с Infobae.

Согласно публикациям Дьюка, лечение стволовыми клетками пуповины может привести к улучшению общения и поведения у этих детей, поэтому ожидается, что протокол клинических испытаний Дьюка получит одобрение FDA и будет считаться одобренным терапевтическим вариантом для клинического применения. «Если принципы этого протокола будут продемонстрированы, это будет означать, что терапия клетками, полученными из пуповинной крови, может облегчить все симптомы расстройства аутистического спектра за счет модуляции воспалительных процессов, происходящих в мозге этих детей, защищая функции мозга и восстанавливая нервные клетки, пострадавшие от этого расстройства», — добавил Дюфур.

Из медицинского управления BioCells Argentina они надеются, что протоколы перейдут на клиническую стадию в их начале и что, демонстрируя научно-технический потенциал Аргентины, эти многообещающие варианты лечения будут реализованы в нашей стране в ближайшем будущем. Чтобы сделать это возможным, заключаются соглашения с различными лабораториями и государственными органами о создании основы для этого важного проекта.

О лечении

Согласно информации, предоставленной Дюком, клетки вводятся внутривенно, большинство клеток фильтруется из крови через легкие, селезенку и печень, а остальные клетки сталкиваются с гематоэнцефалическим барьером. Количество клеток, которые могут достичь мозга, важно для успеха терапии; но не клетки сами по себе производят его действие, а продукты его внутреннего механизма, которые являются веществами, называемыми цитокинами. Это химические элементы, которые высвобождаются из стволовых клеток в кровь, и из-за своего небольшого размера они пересекают гематоэнцефалический барьер, который невозможен для размера клетки.

Как только эти цитокины попадут в центральную нервную систему (ЦНС), они будут играть свою паракринную роль (аналогичную действию гормонов) в качестве противовоспалительных химических веществ при хроническом воспалении, возникающем в результате нарушения связи между нейронами (клетками ЦНС), что вмешиваться в нормальную связь между нейронами и нейронами, что может привести к одной из возможных причин этого гетерогенного изменения, называемого аутичным статусом.

Для лечения минимальная доза клеток не установлена, однако в Дьюке действуют правила клеточной связи и контроль качества криоконсервированного материала. Размер дозы, используемой для каждого ребенка, зависит от того, сколько клеток содержится в хранящейся пуповинной крови.

Клеточная терапия и состояние ситуации в Аргентине

Хотя Аргентина располагает инфраструктурой и профессиональными командами высшего уровня для обслуживания и сопровождения потребностей пациентов с различными патологиями, которые можно лечить с помощью клеточной терапии (например, расстройство аутистического спектра), для разработки этих методов лечения сначала необходимо иметь соответствующие разрешений и утверждений на международном уровне и иметь нормативную базу на национальном уровне для сопровождения деятельности. Одним из примеров является использование стволовых клеток в лечении гематологических заболеваний, в этом случае клеточная терапия уже доказала свою эффективность и безопасность и практикуется в нашей стране уже несколько лет.

«Как и в случае с первой трансплантацией костного мозга в 1986 году, которая была проведена в стране в Британском госпитале Буэнос-Айреса и военно-морском флоте Буэнос-Айреса, что позволило пациентам, которые не были вылечены классической химиотерапией; мы надеемся, что вскоре мы предоставим вам новые терапевтические альтернативы стволовым клеткам для пациентов для улучшения качества их жизни», — сказал Дюфур. С этой целью профессионал отмечает важность наличия авторизованных клеточных методов лечения международными регулирующими органами, которые уполномочены в нашей стране для определения синергетических действий между банками стволовых клеток и центрами трансплантации и клеточной терапии.

Преимущества и в каких случаях можно использовать стволовые клетки и в каких случаях ткани

«Пуповинная кровь содержит смесь клеток: гемопоэтических стволовых клеток, которые являются кроветворными клетками (эритроциты, лейкоциты и тромбоциты); и мезенхимальных стволовых клеток, которые присутствуют в тканях. Благодаря своей гибкости и разнообразию клетки, содержащиеся в крови и ткани пуповины, могут быть эффективными при лечении различных патологий. Показания, одобренные пуповинной кровью, составляют более 800 и могут быть сгруппированы в онкогематологические: лейкемии, лимфомы, другие злокачественные гематологические заболевания (такие как множественная миелома), незлокачественные гематологические заболевания, заболевания спинного мозга, иммунодефициты, врожденные нарушения обмена веществ, солидные опухоли и аутоиммунные заболевания», — объяснил Дюфур.

Что касается использования этих клеток, в зависимости от стадии заболевания, характеристик пациента и реакции на лечение, «трансплантация кроветворных клеток из костного мозга, периферической крови или пуповинной крови может рассматриваться в качестве терапевтической альтернативы. Также, в зависимости от заболевания, есть показания к аутологичной (собственные клетки пациента) и аллогенной (от альтернативного донора, родственной или несвязанной семьи) трансплантации», - добавил он.

Из утвержденных показаний наиболее известны те, которые относятся к лейкемиям, лимфомам и аутоиммунным заболеваниям. «В случае лейкозов показания включают: острый миелолейкоз, острый лимфобластный лейкоз. Внутри лимфом клетки уже используются для лечения более 10 вариантов, как для Ходжкинских, так и для неходжкинских лимфом», - сказал Дюфур.

С другой стороны, в случае аутоиммунных заболеваний (которые возникают из-за того, что собственная иммунная система организма атакует, не распознавая свои собственные здоровые ткани) «стволовые клетки пуповины можно использовать в качестве терапевтической альтернативы при таких заболеваниях, как тяжелый рассеянный склероз, ювенильный воспалительный артрит и ревматоидный артрит, системная красная волчанка, системный склероз, системный васкулит и болезнь Крона и другие», - заключил специалист.

ПРОДОЛЖАЙТЕ ЧИТАТЬ: