幹細胞療法：自閉症スペクトラム障害の症状をどのように緩和できるかを科学的に研究

自閉症スペクトラム障害（ASD）は、人生の早い段階で現れる神経発達状態であり、社会的コミュニケーションの障害、反復的な行動、制限された活動や興味などのステレオタイプの行動を特徴とします。自閉症の原因は異種（遺伝的素因および/または環境曝露）であることが知られています。

この障害を持つ人々の生活の質を向上させることを目的とした治療にはいくつかの種類があります。行動とコミュニケーションにはアプローチがあり、臍帯幹細胞療法などの代替選択肢もあります。この最後の点で、デューク大学が自閉症スペクトラム障害の子供を自家同種血で治療するための臨床研究を実施していることが最近知られるようになりました。

デューク大学医学部の小児科教授であり、臨床細胞療法プログラムの科学ディレクターであるジョアン・カーツバーグ博士が率いる研究は引き続き進歩しており、来年までにFDA（米国の規制機関）によるオープンクリニカルユースの承認を受けることが期待されています。研究に参加した子どもたちに好ましい結果を示した後。この疾患を持つアルゼンチンの患者がこの試験に参加し、BioCellsアルゼンチン幹細胞バンクに適切に凍結保存された胎盤血液幹細胞を投与されたことも知られています。

「この小さな患者は、当時凍結保存されていた自分の胎盤血液幹細胞を注入しました。結果を観察するには、対応する時間を待つ必要があります。プロトコルに従って、注入後6か月と12か月で最初の評価が行われ、その後、進化的制御が継続され、患者の進行状況と改善があるかどうかを判断します。期待は高く、両親はすでにコミュニケーションと行動の改善を示しています」と、この事件を綿密にフォローしているBioCells Argentinaの医療ディレクターであるClaudio Dufour博士は述べています。

「数年前、人々はこの手順やこのタイプの細胞の治療的使用について知りませんでした。寄付のプロセスについてもあまり知られていませんでした。一方、主にいわゆる「胚性幹細胞」が原因で、その起源についていくつかの論争がありました。これは、その名前が示すように、胚に由来し、生命倫理の問題とIPSと呼ばれるそれらの派生細胞について特別な規制下にあります。彼らの使用が彼らの試験で厳密な科学的厳格さを伴わなければ、合併症」とDufourはInfobaeとの対話で述べた。

デュークの出版物によると、臍帯幹細胞による治療はこれらの子供たちのコミュニケーションと行動の改善につながる可能性があるため、デュークの臨床試験プロトコルはFDAの承認を得て、臨床使用のための承認された治療選択肢と見なされることが期待されています。「このプロトコルの原理を実証できれば、臍帯血由来の細胞による治療は、脳で発生する炎症過程を調節することにより、自閉症スペクトラム障害のすべての症状を緩和する可能性があることを意味します。これらの子供たちのうち、脳機能を保護し、この障害に冒された神経細胞を修復します」とDufourは付け加えました。

BioCells Argentinaの医療管理から、プロトコルが元の臨床段階に移行し、アルゼンチンの技術科学的能力を実証して、これらの有望な治療オプションが近い将来に我が国で実行されることを期待しています。これを可能にするために、この重要なプロジェクトの枠組みを与えるために、さまざまな研究所や公的機関との協定が結ばれています。

治療について

デュークが提供した情報によると、細胞は静脈内注射され、ほとんどの細胞は肺、脾臓、肝臓を介して血液からろ過され、残りの細胞は血液脳関門に面しています。脳に到達できる細胞の数は、治療を成功させるために重要です。しかし、その作用を生み出すのは細胞そのものではなく、サイトカインと呼ばれる物質である内部機構の産物です。これらは幹細胞から血液中に放出される化学元素であり、サイズが小さいため、細胞の大きさでは不可能な血液脳関門を通過します。

これらのサイトカインが中枢神経系（CNS）に入ると、ニューロン（CNS細胞）間のコミュニケーションの障害に起因する慢性炎症に対する抗炎症化学物質としてのパラクリンの役割（ホルモンの効果と同様）を果たします。正常なニューロンからニューロンへのコミュニケーションを妨害し、自閉症状態と呼ばれるこの異種変化の考えられる原因の1つを引き起こします。

治療に関しては、最小細胞投与量は確立されていませんが、デュークは細胞性規制と凍結保存材料の品質管理を行っています。各子供に使用される用量のサイズは、保存されている臍帯血で利用可能な細胞の数によって異なります。

アルゼンチンの細胞治療と現状

アルゼンチンには、細胞療法（自閉症スペクトラム障害など）で治療される可能性のあるさまざまな病状の患者のニーズに対応し、それに対応するためのインフラストラクチャとトップレベルの専門チームがありますが、これらの治療法を開発するには、最初に関連する国際レベルでの認可と承認、および活動に伴う国内レベルの規制枠組みを持っている。その一例として、血液疾患の治療における幹細胞の使用があります。その場合、細胞療法はすでに効果的で安全であることが示されており、我が国では数年前から実践されています。

「1986年に英国ブエノスアイレス病院とブエノスアイレス海軍で行われた最初の骨髄移植で起こったように、古典的化学療法で治癒しなかった患者も受け入れた。私たちはすぐに新しい骨髄移植を提供することを願っています患者の生活の質を向上させるために、幹細胞を用いた代替治療法」とDufour氏は述べています。この目的のために、専門家は、国際的な規制機関によって承認された細胞治療を受けることの重要性を指摘し、幹細胞バンクと移植および細胞治療センターとの間の相乗作用を定義するために、我が国で認可されています。

利点と、幹細胞を使用できるケースと組織

「臍帯血には、造血細胞（赤血球、白血球、血小板）である造血幹細胞と、組織に存在する間葉系幹細胞の混合細胞が含まれています。柔軟性と多様性により、血液や臍帯組織に見られる細胞は、さまざまな病状の治療に効果的です。臍帯血で承認された適応症は800を超え、白血病、リンパ腫、その他の悪性血液疾患（多発性骨髄腫など）、非悪性血液疾患、脊髄不全疾患、免疫不全、先天的な代謝異常、固形腫瘍、自己免疫疾患」とデュフールは説明しました。

これらの細胞の使用に関しては、病気の病期、患者の特徴、治療への反応に応じて、「骨髄、末梢血、または臍帯血からの造血細胞の移植が治療代替案と見なすことができます。また、疾患に応じて、自家移植（患者自身の細胞）および同種移植（代替ドナー、関連または非関連家族）の移植の適応症がある」と彼は付け加えた。

承認された適応症のうち、最もよく知られているのは、白血病、リンパ腫、および自己免疫疾患に関するものです。「白血病の場合、急性骨髄性白血病、急性リンパ芽球性白血病などの適応症がある。リンパ腫では、ホジキンリンパ腫と非ホジキンリンパ腫の両方について、すでに10種類以上の変異体の治療に細胞が使用されています」とDufour氏は述べています。

一方、自己免疫疾患（体自身の免疫系が自分の健康な組織を認識せずに攻撃するために発生する）の場合、「臍帯幹細胞」は、重度の多発性硬化症、若年性炎症性関節炎などの疾患の治療代替手段として使用できます。関節リウマチ、全身性エリテマトーデス、全身性硬化症、全身性血管炎、クローン病など」と専門家は結論付けました。

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