Le trouble du spectre autistique (TSA) est une affection neuro-développée qui apparaît tôt dans la vie et qui se caractérise par des comportements stéréotypés tels que des troubles de la communication sociale, des comportements répétitifs et des activités et des intérêts restreints. Les causes de l'autisme sont connues pour être hétérogènes (prédisposition génétique et/ou expositions environnementales).
Il existe plusieurs types de traitement visant à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de ce trouble. Il existe des approches en matière de comportement et de communication, ainsi que des options alternatives, telles que les thérapies par cellules souches du cordon ombilical. Sur ce dernier point, on a récemment appris que l'Université Duke menait une étude clinique pour traiter les enfants atteints de troubles du spectre autistique avec du sang de cordon autologue et allogénique.
Dirigée par la Dre Joanne Kurtzberg, professeure au département de pédiatrie de la Duke University School of Medicine et directrice scientifique du programme de thérapie cellulaire clinique, la recherche continue de progresser et devrait recevoir l'approbation de la FDA (organisme de réglementation américain) d'ici l'année prochaine pour une utilisation clinique ouverte, après avoir démontré un résultat favorable chez les enfants participant à l'étude. On sait également qu'un patient argentin atteint de ce trouble a participé à l'essai et a reçu des cellules souches du sang placentaire, qui ont été correctement cryoconservées dans la banque de cellules souches BioCells Argentina.
« Cette petite patiente a reçu une perfusion de ses propres cellules souches du sang placentaire qui étaient cryoconservées à l'époque. Pour observer les résultats, il faut attendre les temps correspondants : selon le protocole, les premières évaluations sont effectuées 6 et 12 mois après la perfusion, puis des contrôles évolutifs sont poursuivis pour déterminer comment la patiente progresse et si elle présente des améliorations. Les attentes sont élevées et les parents ont déjà montré des améliorations dans leur communication et leur comportement », a déclaré le Dr Claudio Dufour, directeur médical de BioCells Argentine, qui suit de près l'affaire.
« Il y a quelques années, les gens n'étaient pas au courant de cette procédure ni des utilisations thérapeutiques de ce type de cellule. On ne connaissait pas grand-chose au sujet du processus de don. D'autre part, leur origine a suscité une certaine controverse, principalement à cause des soi-disant « cellules souches embryonnaires », qui, comme leur nom l'indique, sont celles qui proviennent d'embryons, et qui font l'objet d'une réglementation spéciale pour les questions bioéthiques, ainsi que leurs cellules dérivées, appelées IPS, qui pourraient générer complications si leur utilisation n'implique pas une rigueur scientifique stricte dans leurs essais », a déclaré Dufour en dialogue avec Infobae.
Selon les publications de Duke, le traitement avec des cellules souches du cordon ombilical pourrait améliorer la communication et le comportement de ces enfants, c'est pourquoi le protocole d'essai clinique de Duke devrait obtenir l'approbation de la FDA et être considéré comme une option thérapeutique approuvée pour une utilisation clinique. « Si les principes de ce protocole peuvent être démontrés, cela signifierait qu'un traitement avec des cellules dérivées du sang de cordon pourrait potentiellement atténuer tous les symptômes du trouble du spectre autistique, en modulant les processus inflammatoires qui se produisent dans le cerveau. de ces enfants, en protégeant les fonctions cérébrales et en réparant les cellules nerveuses touchées par ce trouble », a ajouté Dufour.
De la gestion médicale de BioCells Argentina, ils espèrent que les protocoles passeront au stade clinique à leur origine et que, démontrant la capacité technico-scientifique de l'Argentine, ces options de traitement prometteuses seront mises en œuvre dans notre pays dans un proche avenir. Pour ce faire, des accords sont en cours de conclusion avec différents laboratoires et organismes publics afin de donner un cadre à cet important projet.
À propos du traitement
Selon les informations fournies par Duke, les cellules sont injectées par voie intraveineuse, la plupart des cellules sont filtrées du sang par les poumons, la rate et le foie, et les cellules restantes font face à la barrière hémato-encéphalique. Le nombre de cellules pouvant atteindre le cerveau est important pour le succès de la thérapie, mais ce ne sont pas les cellules elles-mêmes qui génèrent son action, mais les produits de son mécanisme interne qui sont des substances appelées cytokines. Ce sont des éléments chimiques qui sont libérés par les cellules souches dans le sang et, en raison de leur petite taille, ils traversent la barrière hémato-encéphalique, ce qui est impossible pour la taille d'une cellule.
Une fois que ces cytokines ont pénétré dans le système nerveux central (SNC), elles joueront leur rôle paracrine (similaire à l'effet des hormones), en tant que produits chimiques anti-inflammatoires sur l'inflammation chronique, résultant d'un trouble des communications entre les neurones (cellules du SNC), qui interférer avec la communication normale de neurone à neurone, ce qui entraînerait alors l'une des causes possibles de cette altération hétérogène appelée état autistique.
Pour le traitement, aucune dose cellulaire minimale n'a été établie, cependant, Duke applique des réglementations de cellularité et des contrôles de qualité des matériaux cryoconservés. La taille de la dose administrée pour chaque enfant dépend du nombre de cellules disponibles dans le sang de cordon stocké.
Thérapie cellulaire et état de la situation en Argentine
Bien que l'Argentine dispose de l'infrastructure et d'équipes professionnelles de haut niveau pour répondre aux besoins des patients atteints de diverses pathologies pouvant être traitées par thérapie cellulaire (comme les troubles du spectre autistique) et pour les accompagner, il est d'abord nécessaire de disposer des les autorisations et les approbations au niveau international ; et disposer d'un cadre réglementaire au niveau national pour accompagner l'activité. Un exemple est l'utilisation de cellules souches dans le traitement de maladies hématologiques, auquel cas les thérapies cellulaires se sont déjà révélées efficaces et sûres, et sont pratiquées dans notre pays depuis plusieurs années maintenant.
« Comme cela s'est produit avec les premières greffes de moelle osseuse en 1986 qui ont été réalisées dans le pays à l'hôpital britannique de Buenos Aires et à la Naval de Buenos Aires, qui ont permis aux patients qui n'étaient pas guéris par une chimiothérapie classique ; nous espérons bientôt vous fournir de nouvelles des alternatives thérapeutiques avec des cellules souches aux patients pour améliorer leur qualité de vie », a déclaré Dufour. À cette fin, le professionnel souligne l'importance d'avoir des thérapies cellulaires autorisées par des organismes de réglementation internationaux, elles sont autorisées dans notre pays afin de définir des actions synergiques entre les banques de cellules souches et les centres de transplantation et de thérapie cellulaire.
Avantages et dans quels cas les cellules souches peuvent-elles être utilisées et dans quels cas les tissus
« Le sang de cordon ombilical contient un mélange de cellules : des cellules souches hématopoïétiques, qui sont des cellules hématopoïétiques (globules rouges, globules blancs et plaquettes) ; et des cellules souches mésenchymateuses, présentes dans les tissus. En raison de leur flexibilité et de leur diversité, les cellules présentes dans le sang et le tissu du cordon ombilical peuvent être efficaces dans le traitement de diverses pathologies. Les indications approuvées avec le sang de cordon sont supérieures à 800 et peuvent être regroupées en oncohématologiques : leucémies, lymphomes, autres maladies hématologiques malignes (telles que le myélome multiple), maladies hématologiques non malignes, maladies de la moelle épinière, immunodéficiences, des erreurs innées du métabolisme, des tumeurs solides et des maladies auto-immunes », explique le Dufour.
En ce qui concerne l'utilisation de ces cellules, selon le stade de la maladie, les caractéristiques du patient et la réponse aux traitements, « une greffe de cellules hématopoïétiques à partir de moelle osseuse, de sang périphérique ou de sang de cordon ombilical peut être considérée comme une alternative thérapeutique. Aussi, selon la maladie, il existe des indications pour des greffes autologues (propres cellules du patient) et allogéniques (provenant d'un donneur alternatif, d'une famille apparentée ou non apparentée) », a-t-il ajouté.
Parmi les indications approuvées, les plus connues sont celles faisant référence aux leucémies, aux lymphomes et aux maladies auto-immunes. « Dans le cas des leucémies, les indications incluent : la leucémie myéloïde aiguë, la leucémie lymphoblastique aiguë. Dans les lymphomes, les cellules sont déjà utilisées pour traiter plus de 10 variants, à la fois pour les lymphomes hodgkiniens et non hodgkiniens », a déclaré Dufour.
D'autre part, dans le cas de maladies auto-immunes (celles qui surviennent parce que le système immunitaire de l'organisme attaque sans reconnaître ses propres tissus sains), « les cellules souches du cordon ombilical peuvent être utilisées comme alternative thérapeutique pour des maladies telles que la sclérose en plaques sévère, l'arthrite inflammatoire juvénile et l'arthrite rhumatoïde, le lupus érythémateux disséminé, la sclérose systémique, la vascularite systémique et la maladie de Crohn, entre autres », a conclu le spécialiste.
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