Barcelona, 19 dic. (EFE).- Un equipo de investigación internacional ha desarrollado una nueva terapia basada en una nanotecnología, denominada nanoGLA, para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, y ha conseguido una nueva solución terapéutica con una eficacia notable en estudios preclínicos.
El proyecto lo ha liderado la investigadora Nora Ventosa, del grupo Nanomol-Bio del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC) y el Consorcio Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) y lo ha publicado la revista Science Advances.
También ha contado con la colaboración de investigadores de varias instituciones internacionales como el ICMAB-CSIC, el CIBER-BBN, el Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y diversas empresas procedentes de países como Austria, Israel, China, Dinamarca o el Reino Unido.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético causada por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que provoca la acumulación de sustratos grasos (principalmente globotriaosilceramida o Gb3) en las células y, por tanto, graves repercusiones en varios órganos.
La terapia nanoGLA, basada en el uso de nanoliposomas (partículas de tamaño nanométrico formadas por una bicapa lipídica que puede encapsular medicamentos), permite que la enzima deficitaria GLA, encapsulada en los nanoliposomas, llegue de manera efectiva a los órganos más afectados por esta enfermedad.
Durante el proyecto, los investigadores han logrado fabricar la nanoGLA con la calidad y cantidad necesarias para las pruebas preclínicas y así poder avanzar hacia las fases clínicas.
En estudios con modelos de ratones con la enfermedad de Fabry, la nanoGLA ha demostrado una eficacia mejorada en comparación con las terapias que utilizan la enzima sin encapsular, mostrando efectividad en los órganos afectados e incluso en el cerebro, un hito clave que los tratamientos actuales no logran.
Estos resultados ponen de manifiesto el potencial de esta terapia para poder abordar tanto las manifestaciones sistémicas como las cerebrovasculares de la enfermedad de Fabry.
"La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para abordar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad, una limitación que las terapias actuales no pueden superar", ha explicado Elisabet González, investigadora del ICMAB y una de las principales autoras del artículo.
Uno de los siguientes retos de los investigadores es desarrollar tratamientos más seguros y efectivos, aprovechando el potencial de la nanotecnología.
Estos resultados, obtenidos en el marco del proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa de investigación e innovación Horizon 2020 de la Unión Europea, han dado luz verde para continuar el desarrollo farmacéutico de nanoGLA hacia las fases clínicas con pacientes humanos.
La Comisión Europea, a través de los proyectos EU Phoenix y Nano4Rare, ha otorgado la financiación necesaria para completar la fase preclínica y lograr la aprobación para iniciar la fase clínica. EFE
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