Terapia combinada avanza mejoras frente a una enfermedad rara de envejecimiento en niños

Sevilla, 26 sep (EFE).- Un equipo de investigación de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla ha logrado un importante avance, mediante una terapia combinada, en la lucha contra el síndrome de 'progeria de Hutchinson-Gilford', una enfermedad genética extremadamente rara caracterizada por un envejecimiento acelerado en los niños.

El equipo científico ha demostrado que la combinación del único tratamiento aprobado actualmente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) (lonafarnib) con un inhibidor específico del denominado 'complejo inflamatorio NLRP3' podría ser clave para mejorar el pronóstico de los pacientes y aumentar su esperanza de vida.

El síndrome de progeria afecta a niños que parecen saludables al nacer pero que, a partir del primer año de vida, comienzan a experimentar un envejecimiento prematuro con síntomas como crecimiento lento, pérdida de cabello y tejido adiposo, así como problemas cardiovasculares y cerebrovasculares.

La esperanza de vida de estos pacientes suele ser de sólo 15 años, ha informado este jueves la universidad sevillana, que ha recordado que, en un anterior estudio, el equipo de investigación ya demostró que ese complejo 'NLRP3-inflamasoma' estaba muy relacionado con la fisiopatología de esta enfermedad y su inhibición ralentizaba el avance de la enfermedad y retrasaba la muerte.

Aunque el tratamiento 'lonafarnib' ha mostrado ser eficaz para reducir la acumulación de proteínas defectuosas en las células de los pacientes, no puede abordar el componente inflamatorio de la enfermedad.

Este nuevo estudio ha confirmado que la inhibición de 'NLRP3', en combinación con el 'lonafarnib', disminuye la progresión de la enfermedad y potencia los efectos del tratamiento estándar, lo que mejora la calidad de vida y alarga significativamente la supervivencia en modelos experimentales.

El próximo paso es seguir avanzando hacia la realización de ensayos clínicos que permitan confirmar estos resultados en humanos, y abrir la puerta a un tratamiento más efectivo que podría cambiar la vida de muchos pacientes. EFE

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