El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de evanicumab, un fármaco biológico indicado para niños a partir de los 5 años y adultos con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo), una forma grave de esta enfermedad potencialmente mortal que afecta a 1 de cada 300.000 personas.
“Esta aprobación es una magnífica noticia y significa un nuevo paradigma en el tratamiento de niños y adultos afectados con este trastorno grave, que contribuirá a prevenir la enfermedad cardiovascular prematura y a mejorar su calidad de vida”, ha valorado en un comunicado Pedro Mata, médico y presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar.
Una enfermedad que afecta a 1 de cada 300.000 personas
La HFHo ocurre cuando un niño hereda dos copias de los genes causantes de la Hipercolesterolemia Familiar (HF), una de cada padre, lo que resulta en niveles muy elevados de colesterol, variando de 500-1000 mg/dL.
Afecta aproximadamente a 1 de cada 300.000 personas y puede causar enfermedad coronaria y estenosis aórtica grave antes de los 10 años, por lo que un diagnóstico precoz y la disponibilidad de nuevos fármacos permiten incrementar la supervivencia de estos pacientes con una mejor calidad de vida.
Previamente a la aparición de las estatinas -los medicamentos usados para bajar el colesterol-, los pacientes con HFHo podían morir en la primera década de la vida, pero la disponibilidad de los nuevos tratamientos en los últimos años ha contribuido a reducir los eventos cardiovasculares y aumentar la supervivencia, además de mejorar la calidad de vida.
Evinacumab es un biológico que se adhiere a una proteína llamada ANGPTL3 -que interviene en el control de los niveles de colesterol- y bloquea sus efectos, gracias a lo cual se reducen los niveles de LDL (el colesterol malo) aproximadamente un 50 %.
Se administra a través de una infusión cada 4 semanas y está aprobado como complemento de otras terapias reductoras del colesterol-LDL para el tratamiento de adultos y niños a partir de 5 años con HFHo.
La detección temprana, que se debería realizar antes de los dos años junto con el tratamiento hipolipemiante, es crucial en estos pacientes, y pueden contribuir a reducir los eventos cardiovasculares y a aumentar la esperanza de vida.
“A pesar del coste de los nuevos fármacos para esta enfermedad rara, su aprobación es una inversión en salud”, asegura el doctor, que aplaude que con la decisión tomada por la Dirección General de Farmacia España España se convierta en “un modelo de acceso global gratuito al tratamiento de la HF”.
*Información elaborada por EFE
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