El Hospital Universitario La Paz ha presentado este miércoles un ensayo pionero en el mundo para tratar sarcomas en niños. El proyecto, denominado ‘CAR4SAR’ utiliza un CAR-T alogénico de un donante para tratar este tipo de cáncer. El objetivo, según ha expresado la Comunidad de Madrid en un comunicado, es demostrar la seguridad de esta terapia, que permitirá continuar con la investigación hasta lograr un tratamiento más eficaz y seguro.
El ensayo se ha presentado en el marco del Día Internacional del Cáncer Infantil, que se celebra este jueves 15 de febrero. ‘CAR4SAR’ ha sido liderado por el hospital madrileño, referente en la atención sanitaria especializada en cáncer.
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La terapia diseñada por La Paz está totalmente personalizada y se elabora de forma individualizada para cada paciente. A partir de la sangre de un donante familiar, se extraen los linfocitos T de memoria, células que ayudan a proteger el cuerpo de infecciones. A estos se les añade mediante ingeniería genética un receptor antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés), capaz de reconocer y atacar las múltiples células tumorales. “Es un fármaco vivo e inteligente que actúa cuando está la diana y desaparece cuando no está”, ha destacado el jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, Antonio Pérez Martínez, quien ha liderado el ensayo clínico en fase temprana de terapias CAR-T en tumores sólidos.
“No se trata de un tratamiento específico para un tumor en concreto, ataca a una vía que es común para otros tumores. En concreto, es un CAR-T de nueva generación que no tiene una única diana, es ‘multitarget’ y llega a reconocer hasta seis dianas”, ha afirmado el especialista. Pérez Martínez ha adelantado que el ensaño comenzará en breve y contará con 15 pacientes, que no han respondido a dos líneas de tratamiento anteriores.
El sarcoma representa el 10 % de los cánceres infantiles
Los sarcomas son un tipo de tumor que se origina en los huesos y en los tejidos blandos del cuerpo. Representan actualmente el 10 % de los cánceres pediátricos y para ellos hay pocas alternativos de tratamiento. Los pacientes que presentan la enfermedad localizada y de riesgo estándar tienen una tasa de supervivencia cercana al 80 %. En cambio, para los casos graves, que presentan recaídas o metástasis, la tasa se rebaja al 30 %.
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El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. Por ello, el nuevo ensayo del Hospital La Paz , es un paso para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. “Las CAR-T están cambiando el paradigma, no solo en el cáncer, sino en otras enfermedades que hasta el momento no tienen tratamiento”, ha señalado Pérez Martínez.
*Con información de Europa Press