Stammzelltherapie: Wissenschaft untersucht, wie sie die Symptome einer Autismus-Spektrum-Störung lindern kann

Autismus-Spektrum-Störung (ASD) ist eine neuroentwickelte Erkrankung, die früh im Leben auftritt und durch stereotype Verhaltensweisen wie beeinträchtigte soziale Kommunikation, sich wiederholendes Verhalten sowie eingeschränkte Aktivitäten und Interessen gekennzeichnet ist. Die Ursachen für Autismus sind bekanntermaßen heterogen (genetische Veranlagung und/oder Umweltexposition).

Es gibt verschiedene Behandlungsarten, die darauf abzielen, die Lebensqualität von Menschen mit dieser Störung zu verbessern. Es gibt Ansätze für Verhalten und Kommunikation und alternative Optionen wie Nabelschnurstammzelltherapien. Zu diesem letzten Punkt wurde kürzlich bekannt, dass die Duke University eine klinische Studie zur Behandlung von Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung mit autologem und allogenem Nabelschnurblut durchführt.

Unter der Leitung von Dr. Joanne Kurtzberg, Professorin in der Abteilung für Pädiatrie der Duke University School of Medicine und wissenschaftliche Direktorin des Clinical Cell Therapy Program, schreitet die Forschung weiter voran und wird voraussichtlich bis zum nächsten Jahr von der FDA (US-Aufsichtsbehörde) für die offene klinische Anwendung zugelassen werden. nachdem bei den an der Studie teilnehmenden Kindern ein günstiges Ergebnis nachgewiesen wurde. Es ist auch bekannt, dass ein argentinischer Patient mit dieser Störung an der Studie teilgenommen hat und Plazenta-Blutstammzellen erhalten hat, die in der Stammzellbank BioCells Argentina entsprechend kryokonserviert wurden.

„Diese kleine Patientin erhielt eine Infusion ihrer eigenen Stammzellen aus Plazenta-Blut, die zu dieser Zeit kryokonserviert waren. Um die Ergebnisse zu beobachten, müssen wir auf die entsprechenden Zeiten warten: Gemäß dem Protokoll werden die ersten Auswertungen 6 und 12 Monate nach der Infusion durchgeführt, und dann werden die Evolutionskontrollen fortgesetzt, um festzustellen, wie sich die Patientin entwickelt und ob sie Verbesserungen aufweist. Die Erwartungen sind hoch und die Eltern haben bereits Verbesserungen in ihrer Kommunikation und ihrem Verhalten gezeigt „, sagte Dr. Claudio Dufour, medizinischer Direktor von BioCells Argentina, der den Fall genau verfolgt.

„Vor einigen Jahren wussten die Menschen weder über dieses Verfahren noch über die therapeutische Anwendung dieses Zelltyps Bescheid. Über den Spendenprozess war auch nicht viel bekannt. Auf der anderen Seite gab es einige Kontroversen über ihre Herkunft, hauptsächlich wegen der sogenannten „embryonalen Stammzellen“, die, wie der Name schon sagt, aus Embryonen stammen und für bioethische Fragen einer besonderen Regulierung unterliegen, sowie ihrer abgeleiteten Zellen, genannt IPS, die erzeugen könnten Komplikationen, wenn ihre Verwendung keine strenge wissenschaftliche Genauigkeit in ihren Studien mit sich bringt „, sagte Dufour im Dialog mit Infobae.

Dukes Veröffentlichungen zufolge könnte die Behandlung mit Nabelschnurstammzellen zu einer Verbesserung der Kommunikation und des Verhaltens bei diesen Kindern führen, weshalb Dukes klinisches Prüfprotokoll voraussichtlich die FDA-Zulassung erhalten und als zugelassene therapeutische Option für die klinische Anwendung angesehen wird. „Wenn die Prinzipien dieses Protokolls nachgewiesen werden können, würde dies bedeuten, dass die Therapie mit Zellen aus Nabelschnurblut alle Symptome der Autismus-Spektrum-Störung lindern kann, indem die Entzündungsprozesse im Gehirn moduliert werden dieser Kinder schützen die Gehirnfunktionen und reparieren Nervenzellen, die von dieser Störung betroffen sind „, fügte Dufour hinzu.

Aus dem medizinischen Management von BioCells Argentina hoffen sie, dass die Protokolle zu ihrem Ursprung in das klinische Stadium übergehen und dass diese vielversprechenden Behandlungsoptionen in naher Zukunft in unserem Land durchgeführt werden, um die technisch-wissenschaftlichen Fähigkeiten Argentiniens zu demonstrieren. Um dies zu ermöglichen, werden mit verschiedenen Labors und öffentlichen Stellen Vereinbarungen getroffen, um den Rahmen für dieses wichtige Projekt zu schaffen.

Über die Behandlung

Nach Angaben von Duke werden die Zellen intravenös injiziert, die meisten Zellen werden über Lunge, Milz und Leber aus dem Blut gefiltert und die verbleibenden Zellen stehen vor der Blut-Hirn-Schranke. Die Anzahl der Zellen, die das Gehirn erreichen können, ist wichtig für den Erfolg der Therapie. Aber nicht die Zellen an sich erzeugen ihre Wirkung, sondern die Produkte seiner inneren Maschinerie sind Substanzen, die als Zytokine bezeichnet werden. Dies sind chemische Elemente, die von Stammzellen ins Blut freigesetzt werden und aufgrund ihrer geringen Größe die Blut-Hirn-Schranke überschreiten, was für die Größe einer Zelle unmöglich ist.

Sobald diese Zytokine in das Zentralnervensystem (ZNS) gelangt sind, spielen sie ihre parakrine Rolle (ähnlich der Wirkung von Hormonen) als entzündungshemmende Chemikalien bei chronischen Entzündungen, die auf eine Störung der Kommunikation zwischen Neuronen (ZNS-Zellen) zurückzuführen sind Interferenz mit der normalen Neuron-zu-Neuron-Kommunikation, was dann zu einer der möglichen Ursachen für diese heterogene Veränderung führen würde, die als autistischer Status bezeichnet wird.

Für die Behandlung wurde keine minimale Zelldosis festgelegt. Duke hat jedoch Zellularitätsbestimmungen und Qualitätskontrollen für kryokonserviertes Material. Die Größe der für jedes Kind verwendeten Dosis hängt davon ab, wie viele Zellen im gespeicherten Nabelschnurblut verfügbar sind.

Zelltherapie und Stand der Situation in Argentinien

Obwohl Argentinien über die Infrastruktur und hochrangige professionelle Teams verfügt, um die Bedürfnisse von Patienten mit verschiedenen Pathologien, die mit einer Zelltherapie behandelt werden können (wie Autismus-Spektrum-Störung), zu begleiten und zu begleiten, ist es zur Entwicklung dieser Therapien zunächst erforderlich Genehmigungen und Zulassungen auf internationaler Ebene; und haben einen rechtlichen Rahmen auf nationaler Ebene, der die Aktivität begleitet. Ein Beispiel ist die Verwendung von Stammzellen bei der Behandlung hämatologischer Erkrankungen. In diesem Fall haben sich Zelltherapien bereits als wirksam und sicher erwiesen und werden in unserem Land seit mehreren Jahren praktiziert.

„Wie bei den ersten Knochenmarktransplantationen im Jahr 1986, die im britischen Krankenhaus von Buenos Aires und der Naval Buenos Aires durchgeführt wurden und bei denen Patienten, die nicht mit einer klassischen Chemotherapie geheilt wurden, zugelassen wurden; wir hoffen, dass wir Ihnen bald neue therapeutische Alternativen mit Stammzellen zu Patienten zur Verbesserung ihrer Lebensqualität „, sagte Dufour. Zu diesem Zweck weist der Fachmann darauf hin, wie wichtig es ist, Zelltherapien durch internationale Aufsichtsbehörden zugelassen zu haben. Sie sind in unserem Land zugelassen, um synergistische Maßnahmen zwischen Stammzellbanken und Transplantations- und Zelltherapiezentren zu definieren.

Vorteile und in welchen Fällen können Stammzellen verwendet werden und in welchen Fällen Gewebe

„Nabelschnurblut enthält eine Mischung von Zellen: hämatopoetische Stammzellen, bei denen es sich um blutbildende Zellen (rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen) handelt; und mesenchymale Stammzellen, die in Geweben vorhanden sind. Aufgrund ihrer Flexibilität und Vielfalt können Zellen in Blut und Nabelschnurgewebe bei der Behandlung verschiedener Pathologien wirksam sein. Die mit Nabelschnurblut zugelassenen Indikationen sind mehr als 800 und können in onkohämatologische unterteilt werden: Leukämien, Lymphome, andere maligne hämatologische Erkrankungen (wie multiples Myelom), nicht maligne hämatologische Erkrankungen, Erkrankungen des Rückenmarkversagens, Immundefekte, angeborene Stoffwechselstörungen, solide Tumore und Autoimmunerkrankungen „, erklärte der Dufour.

In Bezug auf die Verwendung dieser Zellen kann je nach Krankheitsstadium, Merkmalen des Patienten und Ansprechen auf Behandlungen „eine Transplantation hämatopoetischer Zellen aus Knochenmark, peripherem Blut oder Nabelschnurblut als therapeutische Alternative in Betracht gezogen werden. Je nach Krankheit gibt es auch Hinweise auf autologe (eigene Zellen des Patienten) und allogene (von einem alternativen Spender, einer verwandten oder nicht verwandten Familie) Transplantationen „, fügte er hinzu.

Von den zugelassenen Indikationen sind die bekanntesten Indikationen Leukämien, Lymphome und Autoimmunerkrankungen. „Bei Leukämien sind die Indikationen: akute myeloische Leukämie, akute lymphatische Leukämie. Innerhalb von Lymphomen werden Zellen bereits zur Behandlung von mehr als 10 Varianten verwendet, sowohl für Hodgkin- als auch für Non-Hodgkin-Lymphome „, sagte Dufour.

Andererseits können bei Autoimmunerkrankungen (solche, die auftreten, weil das körpereigene Immunsystem angreift, ohne das eigene gesunde Gewebe zu erkennen) „Nabelschnurstammzellen als therapeutische Alternative für Krankheiten wie schwere Multiple Sklerose, juvenile entzündliche Arthritis und rheumatoider Arthritis, systemischer Lupus erythematodes, systemische Sklerose, systemische Vaskulitis und Morbus Crohn „, schloss der Spezialist.

LESEN SIE WEITER: