Terapia com células-tronco: a ciência estuda como pode aliviar os sintomas do Transtorno do Espectro Autista

O Transtorno do Espectro Autista (TEA) é uma condição neurodesenvolvida que aparece cedo na vida e é caracterizada por comportamentos estereotipados, como comunicação social prejudicada, comportamentos repetitivos e atividades e interesses restritos. As causas do autismo são conhecidas por serem heterogêneas (predisposição genética e/ou exposições ambientais).

Existem vários tipos de tratamento que visam melhorar a qualidade de vida das pessoas com esse transtorno. Existem abordagens para comportamento e comunicação; e opções alternativas, como terapias com células-tronco do cordão umbilical. Sobre este último ponto, soube-se recentemente que a Duke University está realizando um estudo clínico para tratar crianças com Transtorno do Espectro do Autismo com sangue de cordão autólogo e alogênico.

Liderada pela Dra. Joanne Kurtzberg, professora do Departamento de Pediatria da Duke University School of Medicine e diretora científica do Programa de Terapia Celular Clínica, a pesquisa continua avançando e deve receber aprovação do FDA (órgão regulador dos EUA) até o próximo ano para uso clínico aberto, depois de ter demonstrado um desfecho favorável nas crianças participantes do estudo. Sabe-se também que um paciente argentino com esse distúrbio participou do ensaio e recebeu células-tronco sanguíneas placentárias, que foram adequadamente criopreservadas no banco de células-tronco BioCells Argentina.

“Essa pequena paciente recebeu uma infusão de suas próprias células-tronco sanguíneas placentárias que estavam criopreservadas na época. Para observar os resultados, devemos aguardar os horários correspondentes: de acordo com o protocolo, as primeiras avaliações são realizadas aos 6 e 12 meses após a infusão e, em seguida, os controles evolutivos são continuados para determinar como a paciente está progredindo e se ela tem melhorias. As expectativas são altas e os pais já mostraram melhorias em sua comunicação e comportamento”, disse o Dr. Claudio Dufour, diretor médico da BioCells Argentina, que acompanha de perto o caso.

“Há alguns anos, as pessoas não sabiam sobre esse procedimento ou sobre os usos terapêuticos desse tipo de célula. Também não se sabia muito sobre o processo de doação. Por outro lado, houve alguma controvérsia sobre sua origem, principalmente por causa das chamadas “células-tronco embrionárias”, que, como o nome indica, são aquelas que vêm de embriões e que estão sob regulamentação especial para questões bioéticas, bem como suas células derivadas, chamadas IPS, que poderiam gerar complicações se seu uso não implicar rigor científico rigoroso em seus ensaios”, disse Dufour em diálogo com a Infobae.

De acordo com as publicações de Duke, o tratamento com células-tronco do cordão umbilical pode levar a melhorias na comunicação e no comportamento dessas crianças, razão pela qual se espera que o protocolo de ensaios clínicos de Duke obtenha a aprovação do FDA e seja considerado uma opção terapêutica aprovada para uso clínico. “Se os princípios deste protocolo puderem ser demonstrados, isso significaria que a terapia com células derivadas do sangue do cordão umbilical poderia ter um potencial para aliviar todos os sintomas do Transtorno do Espectro do Autismo, modulando os processos inflamatórios que ocorrem no cérebro. dessas crianças, protegendo as funções cerebrais e reparando as células nervosas afetadas por esse distúrbio”, acrescentou Dufour.

A partir da gestão médica da BioCells Argentina, eles esperam que os protocolos passem para o estágio clínico em sua origem e que, demonstrando a capacidade técnico-científica da Argentina, essas opções de tratamento promissoras sejam realizadas em nosso país em um futuro próximo. Para tornar isso possível, acordos estão sendo feitos com diferentes laboratórios e órgãos públicos para dar estrutura a este importante projeto.

Sobre o tratamento

De acordo com informações fornecidas por Duke, as células são injetadas por via intravenosa, a maioria das células é filtrada do sangue através dos pulmões, baço e fígado, e as células restantes enfrentam a barreira hematoencefálica. O número de células que podem atingir o cérebro é importante para o sucesso da terapia; mas não são as células em si que geram sua ação, mas os produtos de sua maquinaria interna que são substâncias chamadas citocinas. Estes são elementos químicos que são liberados das células-tronco para o sangue e, devido ao seu pequeno tamanho, atravessam a barreira hematoencefálica, o que é impossível para o tamanho de uma célula.

Uma vez que essas citocinas tenham entrado no sistema nervoso central (SNC), elas desempenharão seu papel parácrino (semelhante ao efeito dos hormônios), como produtos químicos anti-inflamatórios na inflamação crônica, resultante de um distúrbio nas comunicações entre neurônios (células do SNC), o que interferir na comunicação normal neurônio-neurônio, o que resultaria em uma das possíveis causas dessa alteração heterogênea chamada status autista.

Para o tratamento, nenhuma dose celular mínima foi estabelecida, no entanto, a Duke tem regulamentos de celularidade e controles de qualidade de material criopreservado. O tamanho da dose usada para cada criança depende de quantas células estão disponíveis no sangue do cordão umbilical armazenado.

Terapia celular e estado de situação na Argentina

Embora a Argentina tenha a infraestrutura e equipes profissionais de alto nível para atender e acompanhar as necessidades de pacientes com várias patologias que podem ser tratadas com terapia celular (como o Transtorno do Espectro do Autismo), para desenvolver essas terapias, primeiro é necessário ter o relevante autorizações e aprovações em nível internacional; e ter um marco regulatório em nível nacional para acompanhar a atividade. Um exemplo é o uso de células-tronco no tratamento de doenças hematológicas, caso em que as terapias celulares já se mostraram eficazes e seguras, e são praticadas em nosso país há vários anos.

“Como aconteceu com os primeiros transplantes de medula óssea em 1986 que foram realizados no país no Hospital Britânico de Buenos Aires e na Naval Buenos Aires, o que permitiu pacientes que não foram curados com quimioterapia clássica; esperamos que em breve estaremos fornecendo a você novos alternativas terapêuticas com células-tronco aos pacientes para melhorar sua qualidade de vida”, disse Dufour. Para tanto, o profissional ressalta a importância de ter terapias celulares autorizadas por órgãos reguladores internacionais, elas são autorizadas em nosso país a fim de definir ações sinérgicas entre bancos de células-tronco e centros de transplante e terapia celular.

Benefícios e em quais casos as células-tronco podem ser usadas e em quais casos o tecido

“O sangue do cordão umbilical contém uma mistura de células: células-tronco hematopoiéticas, que são células formadoras de sangue (glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas); e células-tronco mesenquimais, que estão presentes nos tecidos. Devido à sua flexibilidade e diversidade, as células encontradas no sangue e no tecido do cordão umbilical podem ser eficazes no tratamento de várias patologias. As indicações aprovadas com sangue do cordão umbilical são superiores a 800 e podem ser agrupadas em oncohematológicas: leucemias, linfomas, outras doenças hematológicas malignas (como mieloma múltiplo), doenças hematológicas não malignas, doenças da insuficiência medular, imunodeficiências, erros inatos do metabolismo, tumores sólidos e doenças autoimunes”, explicou o Dufour.

Em relação ao uso dessas células, dependendo do estágio da doença, das características do paciente e da resposta aos tratamentos, “um transplante de células hematopoiéticas da medula óssea, sangue periférico ou sangue do cordão umbilical pode ser considerado como alternativa terapêutica. Além disso, dependendo da doença, há indicações para transplantes autólogos (células do próprio paciente) e alogênicos (de um doador alternativo, família relacionada ou não relacionada) “, acrescentou.

Das indicações aprovadas, as mais conhecidas são aquelas referentes a leucemias, linfomas e doenças autoimunes. “No caso de leucemias, as indicações incluem: leucemia mielóide aguda, leucemia linfoblástica aguda. Dentro dos linfomas, as células já são usadas para tratar mais de 10 variantes, tanto para linfomas Hodgkin quanto não Hodgkin”, disse Dufour.

Por outro lado, no caso de doenças autoimunes (aquelas que ocorrem porque o próprio sistema imunológico do corpo ataca sem reconhecer seus próprios tecidos saudáveis) “as células-tronco do cordão umbilical podem ser usadas como alternativa terapêutica para doenças como esclerose múltipla grave, artrite inflamatória juvenil e artrite reumatoide, lúpus eritematoso sistêmico, esclerose sistêmica, vasculite sistêmica e doença de Crohn, entre outros”, concluiu o especialista.

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