O gel que pode ser a cura para pessoas com doença rara de pele de borboleta

Epidermólise bolhosa (EB) é uma condição hereditária que torna a pele tão frágil que pode rasgar ao menor toque, como as asas de uma borboleta.

Esta doença causa, entre outras coisas, bolhas na pele e ruptura constante dos tecidos. Afeta regularmente crianças e, com a idade, pode melhorar, mas não há cura para casos graves que podem ser fatais.

É por isso que os cientistas comemoraram o desenvolvimento de um novo gel incrível que provou ajudar a fechar as feridas associadas a essa rara doença de pele.

Embora os tratamentos já existissem, eles se concentraram no uso de células-tronco, uma técnica invasiva que requer enxertos de pele, acarretando altos custos que os tornam inacessíveis a muitos.

É por isso que o gel desenvolvido por pesquisadores da Universidade de Stanford não é apenas uma solução inovadora para quem sofre da doença, mas muito mais econômico.

O gel tópico pode ser aplicado durante o curativo regular e contém um gene terapêutico que se espalha diretamente na pele. O tratamento funciona substituindo o gene que codifica o colágeno VII (C7), que é uma proteína que está faltando em pessoas com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB).

Esse colágeno em particular ancora a estrutura fundamental da pele humana, mantendo a derme e a epiderme juntas.

Sem o C7, os pacientes com RDEB passam a vida lidando com bolhas dolorosas, cicatrizes e, às vezes, até câncer de pele.

Em vez de enxertar nova pele nesses pacientes, o tratamento em gel “injeta” fibroblastos geneticamente modificados diretamente na pele, e o faz através do vírus do herpes labial, herpes simplex tipo 1 (HSV-1).

O HSV-1 é capaz de infectar as células da pele e escapar do nosso sistema imunológico. Depois de modificar geneticamente o vírus para que ele não possa se replicar e se espalhar para outras partes do corpo, os pesquisadores usaram o HSV-1 para transportar duas variantes genéticas que codificam C7 na pele.

Uma vez na pele, ensaios clínicos demonstraram que o tratamento tópico promove a integridade da pele e a expressão robusta de C7.

“Juntos, demonstramos aqui uma nova terapia genética, fácil de administrar e altamente acessível, capaz de reverter doenças genéticas por meio de aplicação repetida diretamente nas feridas cutâneas do paciente”, escrevem os autores em um novo estudo.

Se usado cedo o suficiente no processo da ferida, o gel tem o potencial de parar mais lágrimas e cicatrizes da pele, reduzindo assim o risco de desenvolver câncer de pele e prolongando a vida dos pacientes.

Outros pesquisadores tentaram fazer géis semelhantes, mas este é o primeiro a passar por testes clínicos rigorosos com grande sucesso.

Quando aplicado às feridas de nove pacientes com RDEB com mais de seis anos, o gel mostrou resultados notáveis em ensaios randomizados controlados por placebo.

Após três meses e três doses, todas as feridas que receberam o gel cicatrizaram e fecharam. Algumas semanas depois disso, as feridas ainda estavam fechadas.

Enquanto isso, as feridas tratadas com placebo continuaram a cicatrizar e depois voltaram a formar bolhas em um círculo vicioso e doloroso.

O estudo publicado na revista Nature destacou que apenas duas feridas no julgamento não cicatrizaram completamente após três meses de aplicação do gel. Uma ferida estava incomodando um paciente por cerca de cinco anos, mas após um segundo curso de tratamento de três meses, a lesão fechou e permaneceu cicatrizada por oito meses.

Outra ferida que persistiu por quatro anos e cobriu a maior parte do lado do paciente cicatrizou 70% com a ajuda do gel.

Biópsias de todos os pacientes revelaram que o gel começou a desencadear a produção de colágeno nove dias após o ensaio.

Melhor ainda, não houve efeitos colaterais adversos graves causados pela pomada, e funcionou de forma semelhante para todas as faixas etárias e sexos.

“As feridas cicatrizam rapidamente, mas o mais importante, elas permanecem fechadas”, diz o dermatologista da Universidade de Stanford, Peter Marinkovich.

“A terapia fortalece a pele e quebra o ciclo doloroso e destrutivo de abertura e fechamento de feridas experimentadas por pacientes com epidermólise bolhosa”, acrescentou.

Os ensaios clínicos de fase III já estão completos e, embora os resultados ainda não tenham sido publicados formalmente, a empresa que financiou a pesquisa, Krystal Biotech, compartilhou alguns dos resultados iniciais.

Dos 31 pacientes inscritos no estudo, 67 por cento das feridas tratadas com o gel por seis meses mostraram cicatrização completa. No mesmo período de tempo, o placebo curou apenas 22 por cento das feridas.

“Não vimos nenhum problema com a administração repetida do gel, e os pacientes e suas famílias ficaram muito animados com os resultados”, diz Marinkovich.

“Estou emocionado que, se a Food and Drug Administration aprovar seu uso clínico, poderemos alcançar muitos mais pacientes com essa doença devastadora”, concluiu.

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