Terapia experimental con células madre: las tres claves sobre su uso para la diabetes

Desde fines de la década de 1990, las células madre son un asunto de interés global. Cautivaron la atención por dos propiedades que las destacan. En primer lugar, esas células pueden “autorrenovarse”, es decir, dividirse y dar lugar a más otras del mismo tipo. También pueden madurar o “diferenciarse” en células especializadas que desempeñan una función específica, como en la piel, los músculos o la sangre.

En la actualidad el abanico de enfermedades para las que existen tratamientos probados basados en células madre es aún extremadamente reducido, según informó la Sociedad Internacional para la Investigación de las Células Madre (ISSCR), con sede en Illinois, Estados Unidos. Pero la esperanza para el futuro es alentadora.

Como anticipó Infobae el 27 de septiembre, uno de los focos está puesto en el desarrollo de terapias celulares para las personas con diabetes. Se busca que el mismo cuerpo del paciente vuelva a producir la insulina, y un ensayo en China dio un primer paso hacia el desarrollo del uso de células madre reprogramadas.

Se logró que una mujer de 25 años con diabetes tipo 1 empezara a producir su propia insulina menos de tres meses después de recibir el trasplante de células. El resultado fue publicado en la revista especializada Cell.

El mismo grupo de investigadores en China tienen en seguimiento a otros dos pacientes que también recibieron sus propias células reprogramadas. El desarrollo de potencial terapia celular no es el único en evaluación en el mundo y hay tres claves para tener en cuenta para el futuro:

De acuerdo con la ISSCR, una terapia con células madre es un tratamiento que utiliza células madre, o células que proceden de células madre, para sustituir o reparar las células o tejidos dañados de un paciente.

Las células madre pueden introducirse en la sangre, trasplantarse directamente al tejido dañado o incluso obtenerse de los propios tejidos del paciente para su auto-reparación.

Por el momento, los trastornos de la sangre y del sistema inmunitario y la pérdida adquirida de la función de la médula ósea pueden, en algunos casos, tratarse eficazmente con un trasplante de células madre sanguíneas, según la sociedad científica. En cambio, los intentos por usar la intervención con células madre para personas con diabetes aún no se consideran como tratamientos probados.

En diálogo con Infobae, Gustavo Frechtel, investigador del Conicet y director asociado del Departamento de Docencia e Investigación del Hospital de Clínicas José de San Martín de la Universidad de Buenos Aires (UBA) dijo que “convertir una célula pluripotencial en célula productora de insulina es una tarea muy complicada”.

Las potenciales terapias “están en una fase experimental y aún no hay estudios abiertos en seres humanos que sean ensayos clínicos aleatorizados y a doble ciego”, aclaró Frechtel. En ese tipo de estudio los participantes se asignan al azar a grupos separados para comparar diferentes tratamientos u otras intervenciones.

El uso del azar para dividir a las personas en grupos significa que los grupos serán similares y que los efectos de los tratamientos que reciben se pueden comparar de forma más imparcial, según la definición del Instituto Nacional del Cáncer de los Estados Unidos. En el momento del ensayo, no se sabe qué tratamiento es mejor.

El concepto de terapia celular incluye transferir material celular propio (autólogo) o de otras personas (alogénico) a los pacientes. Por sus potenciales beneficios, se estimó que podría ayudar a millones de personas, si se demuestra su eficacia y seguridad.

Según informó una revisión en la revista Journal of Traslational Medicine, se calcula que el tamaño del mercado mundial de la terapia celular pasará de 9.500 millones de dólares en 2021 a 23.000 millones en 2028.

Las investigaciones recientes se han centrado en fuentes de células madre que podrían reconstituir la tolerancia del sistema inmune y preservar la función de las células beta, como las células madre mesenquimales, las células de la médula ósea y las células madre embrionarias.

Una de las estrategias para diabetes tipo 1 en los Estados Unidos fue llamada VX-880 . Consiste en cultivar células beta productoras de insulina a partir de células madre alogénicas. Los ensayos clínicos comenzaron en 2021 tras la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para administrar las células por vía intrahepática bajo inmunosupresión.

“Los datos que hemos obtenido hasta la fecha en este estudio son muy interesantes. Los islotes derivados de células madre regulan el control de la glucemia tan bien como los islotes humanos naturales”, afirmó Piotr Witkowski, profesor de Cirugía y Director del Programa de Trasplante de Páncreas e Islotes de la Universidad de Medicina de Chicago, uno de los investigadores del estudio y miembro del Comité Directivo de VX-880. Los resultados se presentaron en junio pasado durante la 84ª Conferencia de Sesiones Científicas de la Asociación Americana de Diabetes, en Orlando, Florida.

En febrero próximo, el Hospital Universitario de Kioto en Japón empezará con un ensayo clínico por el cual se evaluará una potencial terapia para diabetes grave de tipo 1. Usarán células madre pluripotentes inducidas (iPS) reprogramadas para funcionar como células de los islotes pancreáticos, que producen las hormonas que regulan los niveles de glucosa en la sangre, según informó el diario Japan Times.

Se espera probarlas en solo tres personas. A la espera de los resultados del ensayo clínico, los investigadores confían en que en la década de 2030 esté disponible un tratamiento de trasplante con células pancreáticas derivadas de células iPS.

“Nos sentiríamos muy felices si pudiéramos vislumbrar un mundo en el que ya no sean necesarias las inyecciones de insulina”, dijo Daisuke Yabe, especialista en diabetes de la Universidad de Kioto que dirige el proyecto.

La sociedad ISSCR ha alertado que las terapias con células madre para enfermedades como diabetes aún tienen que demostrar su seguridad y eficacia. Para eso, los pacientes pueden enrolarse en ensayos clínicos autorizados por comité de ética de investigación y dar su consentimiento informado.

Durante los últimos 20 años, sin embargo, hubo personas que promocionaban “terapias con células madre” que no se encuadraban dentro de la investigación clínica ni seguían las pautas éticas.

Por eso, la sociedad científica señaló que estas señales de advertencia que deben ser tenidas en cuenta para dudar de la seriedad de las ofertas:

• Afirmaciones basadas en testimonios de pacientes. Los pacientes quieren creer tanto que un tratamiento les está ayudando que pueden convencerse a sí mismos de que lo ha hecho. Puede que incluso hayan experimentado alguna recuperación no relacionada con el tratamiento. A menos que se haya llevado a cabo una investigación clínica cuidadosamente evaluada, es muy difícil saber cuál es el verdadero efecto del tratamiento y qué se puede esperar de él.

• Múltiples enfermedades tratadas con las mismas células. A menos que las enfermedades estén relacionadas, como por ejemplo que todas sean enfermedades de la sangre, es de esperar que enfermedades diferentes, como la enfermedad de Parkinson y la cardiopatía, tengan tratamientos muy distintos. Además, cada paciente debería ser tratado por especialista en su enfermedad.
• Cuando el origen de las células o cómo se realizará el tratamiento no está claramente documentado. Esto debería explicarse claramente en un formulario de consentimiento para el tratamiento. Además, debe haber un “protocolo” que describa el tratamiento al médico. El protocolo es el “manual de instrucciones” del procedimiento. Se debería preguntar quién ha aprobado este protocolo y cuándo expira la aprobación.
• Cuando afirman que “no hay riesgo”: El tratamiento siempre conlleva riesgos. Debe disponerse de información sobre los posibles riesgos en investigaciones preclínicas o clínicas anteriores.
• Cuando hay un costo elevado del tratamiento o costos ocultos. No es habitual que alguien pague por participar en un ensayo clínico.