La fascinante historia de la científica pionera del estudio y la patente de la tecnología ARN mensajero que ahora desafía la cura del cáncer

Hay cosas que están fuera de discusión en la ciencia internacional, mucho más después de que la pandemia a muchas mentes relevantes y superdotadas del planeta las empujó, en vivo y en directo, al fragor de un trabajo científico desesperado para salvar a la humanidad.

Incluso, a muchos de ellos los reconocimientos más importantes aún no les han llegado, ni ante la opinión pública, ni ante los pares. Muchas de estas descripciones le calzan perfecto a la bioquímica húngara Katalin Karicó, especializada en mecanismos mediadores de ARNm (ácido ribonucleico mensajero), y actualmente vicepresidenta de la biotecnológica BioNtech.

Katalin resume lo mejor de las mentes brillantes y privilegiadas que saben equilibrar la sabiduría y la humildad. Por eso mismo pasará a la posteridad como la mujer científica que en plena pandemia advirtió -antes que muchos- que la tecnología de base genética de ARN mensajero iba a ser la herramienta fundamental, y más eficaz, para detener la transmisión del virus SARS-CoV-2 que provoca el COVID-19.

Ella supo esto desde el comienzo, y por eso se lanzó a la frenética búsqueda de la evidencia. Karicó tenía planes importantes de antemano para esta innovación de plataforma genética que llegó para quedarse. Ella estudiaba el potencial del ARN mensajero (ácido ribonucleico mensajero) para cánceres de distintos tipos y de otras enfermedades raras, severas e incurables. Inaugurando, de este modo, lo que se conocerá como la era de las terapias y vacunas personalizadas contra el cáncer.

Karikó fue fiel a su investigación pionera con la plataforma genética de ARN mensajero, como mecanismo que le enseñará a las células del organismo a pelear contra las enfermedades. Lo que más la entusiasma es que serán tratamientos accesibles para la gente y no para unos pocos. La comunidad científica fue escéptica en relación a la genética en vacunas. Karicó resistió y ganó sobre este punto.

Dejó su adorada Universidad de Pennsylvania donde se formó sólidamente como bioquímica, investigadora y profesora en los Estados Unidos- nada fácil para una mujer científica con familia e hijos-; y desde 2013 se mudó a la pharma alemana- en constante crecimiento- BioNtech para volcar todo su potencial; y actualmente considerado el mejor hub biotecnológico del mundo, liderado por el matrimonio Ugur Sahin y Özlem Türeci, pareja y fundadores de BioNTech.

Para muchos, Karikó protagoniza una injusticia que aguarda reparación: la Real Academia de las Ciencias de Suecia aún no le otorgó el Nobel, convirtiéndose en una deuda que la propia comunidad científica cree que lo merece. Las investigaciones de Katalin Karikó fueron pioneras para el desarrollo de la fórmula desarrollada por Pfizer y su socio alemán BioNTech, donde Karikó es ahora vicepresidenta, así como para la vacuna producida por Moderna.

En junio de 2022, Infobae entrevistó a Karikó en exclusiva en París, en el marco de la entrega de los Premios L’Oreal-Unesco Por las mujeres en la Ciencia. “Quiero centrarme en diseñar un ARN mensajero que codifique proteínas terapéuticas, que ayude a curar heridas, sanar huesos y cure a pacientes con cáncer”, dijo Karikó a Infobae, entusiasmada.

En las últimas horas, el mundo se sorprendió al conocer un nuevo hito científico en la búsqueda de tratamiento y cura de un tipo de cáncer de páncreas feroz: usar vacunas de plataforma ARNmensajero en el tratamiento de enfermedades oncológicas, de nuevo, se abre como una esperanza cierta .

Una vacuna de ARN mensajero mostró un avance prometedor tras finalizar los ensayos de Fase I en 16 pacientes con un tipo de cáncer de páncreas, el más letal entre los 100 tipos de cáncer identificados hasta el momento. La vacuna consiguió activar el sistema inmune de la mitad de los pacientes y ninguno sufrió una recaída durante los 18 meses que duró el ensayo.

El documento fue publicado en las última horas en la revista científica Nature. Según indicaron los expertos principales de la investigación Luis A. Rojas y Zachary Sethna, que trabajan en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, el prestigioso instituto dedicado al tratamiento e investigación del cáncer de Nueva York. “Por las características de esta patología, el cuerpo no identifica el tumor y por este motivo no activa su respuesta para atacarlo”.

Gran parte de este logro reciente es fruto de los largos años del trabajo de Karikó, quien comenzó sus investigaciones en ARNm (ácido ribonucleico mensajero) con el objetivo de tratar enfermedades como el cáncer y afecciones cardíacas; pero el COVID cambió el destino y la investigación debió redireccionarse.

Las vacunas ARN mensajero actúan dando a las células las instrucciones para fabricar una proteína que simula una infección y entrena al sistema inmunológico para reaccionar y atacar, cuando se encuentre con el virus real.

Sin duda y con una velocidad de producción inédita, durante la pandemia la plataforma de ARN mensajero se destacó frente al resto por su innovación, volumen de producción, seguridad y eficacia.

Karikó fue premiada en 2022 por su innovador desarrollo de un ARN mensajero no inflamatorio, que puede ser una vacuna potente y es esencial para producir recientemente vacunas COVID-19 eficaces y seguras, por parte de los laboratorios Pfizer-BioNTech y Moderna.

Su investigación allanó el camino para futuras terapias en enfermedades complejas como el cáncer, la insuficiencia cardíaca, los accidentes cerebrovasculares, la anemia y las enfermedades autoinmunes.

Katalin Karikó nació en 1955, en una ciudad húngara con un nombre de difícil pronunciación y tres acentos: Kisújszállás. Se crió en un hogar sin electricidad, ni agua corriente. Corría la década del 50 y su país aún transitaba lo peor de la posguerra bajo el control de la ocupación soviética. Un contexto que para otros hubiera forjado un destino de carencias, en Karikó se transformó en un impulso de superación: “Tuve una infancia feliz, teníamos comida sobre la mesa y una familia amorosa”, aseguró en una entrevista a la revista Lifestyle.

Con la pandemia global más controlada por los efectos de la vacunación contra el COVID, y con un grupo de vacunas de diferentes tecnologías que se prepararon en tiempo récord; la plataforma de ARNm se destacó frente al resto por su innovación, volumen de producción, seguridad y eficacia. Precisamente el hallazgo que hizo Karikó lo estaba estudiando para tratar otras enfermedades como el cáncer y afecciones cardíacas, pero el COVID cambió el destino de las mayorías.

Ahora Katalin quiere volver al punto de origen. Allí donde ella estaba parada cuando el nuevo virus SARS-CoV-2 le cambió su hoja de ruta.

Un largo camino ha recorrido esa niña húngara que tuvo una niñez llena de dificultades. Emigró primero a los Estados Unidos y luego a Alemania, se doctoró en bioquímica en la Universidad de Szeged, fue investigadora y profesora de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania y hoy es vicepresidente senior de BioNTech RNA Pharmaceuticals.

Cuando en 1985 el laboratorio húngaro para el que trabajaba se quedó sin fondos, Karikó tuvo que vender su auto para poder costear su sueño de seguir su carrera científica en Estados Unidos. Como sólo estaba permitido sacar 100 dólares del país bajo el control soviético, ella y su esposo escondieron el resto del dinero que habían ahorrado en un osito de peluche de su hija de dos años.

Cuando había llegado a Norteamérica, junto a su familia, lo hizo con un objetivo claro: demostrar que el ARNm podría usarse para instruir a las células para que fabriquen sus propios medicamentos, incluidas las vacunas. En EEUU trabajó en la Universidad Temple como investigadora posdoctoral, y luego como profesora e investigadora en la Universidad de Pensilvania. Allí buscó financiación para sus investigaciones, pero no la obtuvo, pocos confiaban en el potencial del ARNm.

La casa de estudios desechó la idea, y no logró ninguna otra subvención. Katalin fue despedida de su trabajo y junto con su familia tuvo que dejar Estados Unidos. Se mudó con muy pocas cosas a Alemania pero no olvidó la patente de su hallazgo. Con esa joya de la ciencia bajo el brazo llegó a BioNTech.

De allí en adelante la historia es conocida, irrumpió la pandemia y el binomio científico Pfizer-BioNTech desarrolló una de las vacunas más eficaces y seguras contra el COVID, con Katalin como investigadora asociada fundamental porque era la propietaria de la patente.

Las distinciones no tardaron en llegar. En 2021, la revista Time la distinguió como una de los cuatro científicos considerados “héroes de año”. Karikó fue elegida junto a Kizzmekia Corbett, Barney Graham y Drew Weissman, quienes investigaron el funcionamiento interno de cómo los virus sobreviven y prosperan, que es lo que hizo posibles las vacunas COVID-19. Todos ellos colaboraron en el desarrollo de la plataforma de vacunas innovadora y altamente efectiva, basada en ARNm, que, como muestran los ensayos en curso, impactará en nuestra salud y bienestar mucho más allá de esta pandemia.

Desde la vacunación masiva contra el COVID-19, Karikó ya ha acumulado numerosos premios, entre ellos el Premio Princesa de Asturias, y su nombre resuena con fuerza para el lauro máximo de las ciencias, el premio Nobel.

En 2022 Karikó fue premiada con el Premio L’Oreal-Unesco “Por las mujeres en la Ciencia”, por su innovador desarrollo del ARNm, esencial para producir vacunas COVID-19 eficaces y seguras. Su investigación allanó el camino para futuras terapias en enfermedades complejas como el cáncer, la insuficiencia cardíaca, los accidentes cerebrovasculares, la anemia y las enfermedades autoinmunes.

Si bien todas las vacunas contra el COVID-19 aprobadas e inoculadas en todo el globo han demostrado seguridad y eficacia, no todas tienen la misma proyección de cara al futuro. Algunas ya nacieron grandes por su historia de origen. Y este es el camino que hoy evidencian las vacunas de plataforma genética de ARN mensajero que había comenzado su investigacion aplicada tras la pista de la cura del cáncer, y la irrupción de la pandemia no solo cambió su destino, sino que permitió acelerar los tiempos de su momento ¡Eureka!

La potencia del descubrimiento se impuso por una doble vía de desarrollo científico, la del binomio norteamericano-alemán Pfizer-BioNTech y la creada por el laboratorio boutique de Massachusetts, Moderna. Ambos gigantes pharma pusieron los primeros viales disponibles en gran volumen de producción para todo el globo, incluso con la previsión del transporte de ultra frío que necesita la vacuna antes de ser aplicada.

Infobae realizó una cobertura exclusiva en Francia de aquella entrega de galardones a las mujeres más relevantes del universo científico internacional, en la categoría “ Laureates”. Allí, pudo conversar en exclusiva con Karikó. “Quiero seguir estudiando el mecanismo del ARN mensajero y cómo se conecta con la idea de la cura del cáncer”, dijo a Infobae en París.

— Doctora Karicó, ¿es posible hablar de plataformas genéticas de RNA para llegar a la cura del cáncer y de enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson y el Alzheimer?

— Dos años antes de que llegara el COVID-19, yo estudiaba estas proteínas (ARNm) para enfrentar el cáncer y la insuficiencia cardíaca. Se hicieron fases de prueba en humanos para avanzar en los ensayos clínicos que continuaron hasta enero de 2022. Y tuvieron buen efecto.

Es una gran noticia para una proteína que genera vasos sanguíneos. Y esos son los mismos que fueron usados para tratar pacientes diabéticos o en tratamientos clínicos, previos al COVID-19. Así que la mayoría de las personas no está al tanto de que ya está en una fase de prueba clínica. Por supuesto que más dinero para los estudios acelerarán los tiempos de los resultados.

Karikó es una fuente de inspiración para las niñas y jóvenes de todo el mundo que quieren avanzar en el sistema científico, y es conciente de los desafíos pendientes: “Las mujeres podrían tener un rol mucho más activo e importante si tuviesen por ejemplo guarderías o espacios de cuidado de los niños en los laboratorios donde ellas trabajan. De esta manera, las mujeres podrían mantenerse en el trabajo luego de formar una familia. Y no tendrían que decidir entre tener hijos o continuar con su carrera”, dijo la científica a Infobae.

Conciente de los desafíos, pero ahora con el reconocimiento internacional de su lado, ahora Katalin quiere volver al punto de origen, donde ella estaba parada cuando el nuevo virus SARS-CoV-2 le cambió su hoja de ruta.

—¿Cuál es el futuro de la plataforma de ARN mensajero? Estamos frente a un gran cambio para la medicina y el tratamiento de algunas enfermedades. ¿Cuál es su opinión al respecto?

— Perdimos mucho tiempo...hay que decirlo. En la década del ‘20, cuando aislamos las proteínas de la insulina. Y luego recién en la década del ‘80, comenzamos a crear proteínas que podíamos producir dentro de la célula. Y ahora que parece que el nuevo capítulo es que el paciente generará la proteína por sí mismo. Serán moléculas que instruyen a las células para más adelante fabricar las proteínas terapéuticas por sí mismas. Lo más importante es que será un tratamiento asequible porque será barato de hacer, y luego no tienes demasiados efectos secundarios.

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