Un equipo de investigadores liderados por la Clínica Universidad de Navarra (CUN) y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha desarrollado un nuevo tipo de células CAR-T basadas en el uso de vectores no virales, lo que las hace más versátiles y económicas, y están enfocadas en cánceres hematológicos como los linfomas o leucemias de linfocitos B.
La creación de esta terapia tiene como base la modificación genética de linfocitos T del paciente para reconocer y atacar las células malignas que presentan en su superficie una proteína conocida como antígeno 'CD19'.
"El componente innovador radica en que hemos empleado un sistema de transposones para introducir el CAR dentro de las células T, en lugar de vectores virales. Si logramos confirmar la eficacia antitumoral de estas células CAR-T en pacientes, podríamos estar hablando de numerosas ventajas en término de costes, seguridad y facilidad de producción", ha explicado el director del Área de Terapia Celular de la CUN y jefe de grupo del Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer (CIBERONC), Felipe Prósper.
La generación de estas nuevas células CAR-T se ha llevado a cabo a través de un sistema de vectores no virales, que incluyen el transposón terapéutico 'Sleeping Beauty' (Bella Durmiente) y una molécula que facilita su integración en el ADN de los linfocitos T del paciente, una herramienta utilizada en terapia génica que permite introducir de forma segura y eficaz nuevos genes en las células diana.
Para ello, los linfocitos T extraídos del paciente se electropermeabilizan para facilitar su inserción en el complejo terapéutico transposión, sin que tenga que intervenir ningún vector viral, lo que se traduce en un ahorro de entre una quinta y una décima parte de los costes.
"No podemos olvidar que, en la actualidad, una de las limitaciones de la terapia génica radica en su muy elevado coste. De ahí que propusiéramos el inicio de un nuevo proyecto cuyos resultados de seguridad y eficacia se han publicado en la revista 'Molecular Theraphy Methods and Clinical Developments'", ha indicado el director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, el doctor Juan Bueren.
El uso de estas células en modelos experimentales ha demostrado que su eficacia y seguridad se comparan con los de vectores virales "mucho más costosos", razón por la que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el desarrollo de un ensayo clínico pionero para el tratamiento de pacientes con linfomas de tipo B.
En la investigación también han participado el Cima Universidad de Navarra, el Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA), el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz; además, ha estado promovida por el Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL), en colaboración con varios centros de la Red Española de Terapias Avanzadas y gracias a su inclusión en los Proyectos de Investigación Clínica Independiente del Instituto de Salud Carlos III.
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