Nueva era: la máquina editora de genes es una realidad

La técnica de biotecnología CRISPR permite editar el mapa genético de un ser vivo. Una bisagra para la investigación científica que genera esperanza en la lucha contra enfermedades. Los posibles peligros de la alteración del ADN

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La técnica CRISPR-Cas9 permite editar el mapa del genoma humano
La técnica CRISPR-Cas9 permite editar el mapa del genoma humano

Cada vez sucede con más frecuencia y ante cada nuevo anuncio, el horizonte parece estar cada vez más lejos. La manipulación genética del ADN acaba de empezar a escribir un nuevo capítulo y para la comunidad científica se trata de un período bisagra en el campo de la biotecnología. Algunos la llaman "La máquina de los genes", otros se animan a catalogarlo como el gran hito en la lucha contra enfermedades. Su nombre es CRISPR-Cas9 y consiste nada menos que en una técnica que permite alterar la secuencia genética de un ADN y abrir así un mundo de infinitas alternativas para la vida en la tierra.

Si bien el anuncio de esta nueva metodología surgió en 2012, todavía representa una terapia en proceso de desarrollo. Lo innegable es que permitió abrir nuevas y grandes puertas de cara a la calidad de vida en el futuro de los humanos.

Asimismo, los experimentos CRISPR-Cas9 fueron la esencia del informe principal de la revista Time en su última edición. "¿Qué significará esta técnica para la humanidad?", se preguntó la publicación, para luego analizar el presente de las investigaciones, la posibilidad de ilusionarse con hallazgos nunca antes vistos y la advertencia sobre los peligros que también pueden aparecer en escena.

La revista hizo hincapié en el trabajo sobre embriones. El CRISPR-Cas9 permite detectar y seleccionar una secuencia fallida determinada de la cadena del ADN y mediante una sustancia especial, puede corregir los puntos en falta y reconvertir la célula y transformarlo en un gen sano. Por ende, se podría lograr que un embrión encaminado a complicaciones se convierta en uno sano o hasta se podría evitar la predisposición natural ante ciertas enfermedades en vida. Se trata nada menos que de editar el propio mapa genético.

La tapa de la revista TIME, que abordó el tema con un extenso informe
La tapa de la revista TIME, que abordó el tema con un extenso informe

"Esto representa una bisagra en las patologías genéticas de los embriones. Hasta el momento, uno podía analizar embriones sanos y fallidos y discriminarlos. Hoy, con esta técnica, se podría pensar en escoger un embrión fallido y convertirlo en uno sano", afirmó a Infobae el director de IVI Buenos Aires, el doctor Fernando Neuspiller.

"Así y todo, es una metodología que se encuentra en pleno nacimiento y aún faltan muchos estudios para terminar de analizarla", añadió.

El abanico de posibilidades al que puede alcanzar la novedosa técnica parece inalcanzable. Ya se encuentran en desarrollo investigaciones con el fin de, por ejemplo, recuperar especies de animales extinguidas, alterar cepa de levadura para transformar azúcar en biocombustible o hasta extirpar el virus HIV de células humanas infectadas, aisladas en un laboratorio -aún no se probó con seres vivos-.

"El CRISPR representa un cambio en las reglas del juego de la ciencia", afirmó David Baltimore, ganador del premio Nobel por fisiología o medicina en 1975, a raíz de su trabajo sobre la genética del cáncer tipo viral.

La nueva metodología representa una bisagra en la manipulación de embriones
La nueva metodología representa una bisagra en la manipulación de embriones

La historia

La técnica de edición del mapa genético nació en 2007, cuando un grupo de estudiantes universitarios se mostró interesado por un vaso de yogurt. El equipo, comandado por Rodolphe Barrangou, hoy profesor de ciencia de la alimentación en la Universidad de Carolina del Norte, indagó sobre una variedad específica de una bacteria que era constantemente afectada por un virus, lo que hacía que el yogurt cambiara su sabor.

En el estudio, se detectó que la propia bacteria era capaz de mantener un registro de los virus que la habían afectado. Así, se apeló a una repetición de secuencias, para detectar el punto exacto en el que el virus encontraba su par similar y se acoplaba. Sólo faltaba la enzima que pudiera eliminar a esa secuencia fallida. Ese fue el mecanismo denominado CRISPR (Una sigla de la expresión en inglés de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas).

La segunda pata de la técnica requería la posibilidad de trabajar sobre esa secuencia específica. Así, Jennifer Doudna, de la Universidad de California en Berkeley, y Emmanuelle Charpentier, de la Universidad de Umea, detectaron que la enzima específica de las células, llamada Cas9 tenía la propiedad de una suerte de "tijera molecular". Así, se llegó al conjunto, el CRISPR permitía detectar la secuencia fallida en el mapa genético y la Cas9 podía limpiar la zona en cuestión.

"Fue algo que nadie había logrado pero que todos sabíamos que en algún momento iba a aparecer. Una vez que salió a la luz, todos ya sabíamos que se debía hacer con esto. Lo más importante era el cuándo", afirmó Thomas Barnes, jefe científico de la compañía de biotecnología Intellia.

Gracias al CRISPR-Cas9, aparecieron las esperanzas de recuperar especies extinguidas
Gracias al CRISPR-Cas9, aparecieron las esperanzas de recuperar especies extinguidas

Los peligros

"Es importante aclarar que esta técnica todavía es muy reciente y todavía quedan miles de estudios por realizar para detectar de manera fehaciente su implicancia en la vida cotidiana", afirmó Neuspiller.

Ante el escenario actual, era inevitable que en cierto ámbito sensacionalista ya se empezara a hablar de la búsqueda del hombre perfecto. "Eso es imposible. No hay que ilusionar a nadie porque es algo que nunca va a ocurrir. La naturaleza es sabia y sabe poner cada cosa en su lugar", sentenció el especialista en reproducción asistida a Infobae.

También es cierto que, al tratarse de un descubrimiento tan reciente, todavía no existe un panorama claro sobre cuáles pueden ser los efectos secundarios de la alteración genética del propio ADN.

"Si bien se puede estar combatiendo a futuras enfermedades específicas, también se puede estar abriendo las puertas a la aparición de otras a lo largo de los años. Es un tema con el que se debe ser muy cauteloso y que hay que llevarlo con calma", añadió Neuspiller.

En enero, hubo un congreso en Napa Valley donde se reunieron 13 de los científicos más interiorizados en el asunto, abogados y representantes sociales. En él, se determinó por unanimidad que todavía no es tiempo de aplicar ese mecanismo a seres humanos vivos. El motivo fue claro: aún no se conoce cuál es el efecto real y a largo plazo de alterar los genomas.

Entre los más escépticos, también existe el temor ante la posible utilización de la técnica con el fin de desarrollar armas biológicas. Así como ya existen estudios en curso sobre la idea de esterilizar a la comunidad de las hembras del mosquito transmisor de la malaria, hay preocupación por la posible manipulación genética de un insecto para que éste propague una nueva enfermedad mortal en una comunidad específica.

En tanto, también aparece un dilema ético. En principio el CRISPR-Cas9 será utilizado para evitar el desarrollo de enfermedades graves, pero no tardará demasiado en aparecer la alternativa estética: cómo alterar los genes para que un hijo sea rubio, alto o de ojos celestes.

"Si empezamos a decir que hay un tipo de fisionomía que la gente puede querer evitar en sus descendientes, ¿Qué les queda a los que ya son así? No haría más que acrecentar esta idea nefasta de que hay gente mejor que otra, que no hay igualdad", aseguró Calum MacKellar, director de investigación del Consejo Escocés de Bioética Humana.

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